2016年5月19日
http://www.nature.com/news/light-controlled-genes-and-neurons-poised-for-clinical-trials-1.19886
每一次戳它的脚，老鼠就痛苦的跳跃。Circuit Therapeutics的研究员，这是一家在加利福尼亚州门洛帕克的初创公司，通过在小鼠的腿上结扎一个神经，使得动物对触碰非常敏感。但是，当他们在其脚上照射黄色光线，同时戳它，老鼠没有反应。
该疗法是利用光遗传学的几个接近临床使用的一个 - 光遗传学是光被用于控制基因和神经元激发的一种技术。今年三月，密歇根州安阿伯的RetroSense Therapeutics开始了光遗传学疗法治疗视觉障碍视网膜色素变性的第一个临床安全性试验。
在他们决定如何向前推进自己的许多不同的应用研究之前，许多科学家都在观望试验结果如何，“如果是好消息，我认为这将鼓励大家，”密苏里州圣路易斯市华盛顿大学的一个疼痛研究人员Robert Gereau说。 “它开创了治疗神经系统疾病的一系列全新的可能性。”
视网膜色素变性会破坏眼睛的光感受器。 RetroSense的治疗试图通过赋予视网膜神经节细胞光灵敏度以补偿这一损失，视网膜神经节细胞通常有助于从光感受器向大脑传递视觉信号。该疗法包括给失明或几乎失明的病人注射携带编码名为视蛋白的光敏蛋白基因的病毒。传递视觉信息到大脑时，当被蓝光刺激，细胞激发。
首席执行官Sean Ainsworth说，该公司在美国用这种疗法注射了几个患者，并计划在这个试验招募一共15个失明患者。 RetroSense会对他们随访两年，但可能会在今年晚些时候发布一些初步数据。
竞争对手巴黎的GenSight Biologics公司试图使用一种对红光响应的视蛋白治疗视网膜色素变性，在眼睛里红光不如蓝光刺目。本月早些时候在华盛顿州西雅图的视觉与眼科研究协会ARVO会议上，GenSight研究人员提供的数据显示，给健康的猴子注射携带基因的病毒，使得视网膜神经节细胞对光线作出了响应。首席执行官Bernard Gilly 说，GenSight希望能够在2017年年初开始一个小规模的人体试验。
Nature doi:10.1038/nature.2016.19886 |
