Biogen与其合作伙伴AGTC公司就罕见眼科疾病基因治疗项目签订超过10亿项目10个月之后，Big Biotech又在这个领域，前进了一大步，与世界上的两个在基因治疗领域有卓越权威的专家合作。拓展了其对基因编辑的关注并选择了与Regenxbio公司合作的条约中特制载体技术。
Biogen在拓展生物治疗和基因编辑方面与Wilson 和Bennett两个专家展开了深入合作。两位是这个领域的长期资深专家，而此领域的价值在宾夕法尼亚大学可达20亿美元。合约启动以两千万美元作为预付资金，包括六千二百五十万美元用于研究支持，一亿三千七百五十万美元用于7项临床研发项目的里程碑贡献和两位研究者提出的新一代载体组选项。
合约涵盖眼部，骨骼肌肉和中枢神经系统基因治疗的新工作。
Jean Bennett负责把基因转入视网膜细胞的开创性研发。近年来，她也在帮助指导不同生物技术公司的临床项目。这些公司包括法国的Gensight公司和Spark Therapeutics公司。
Bennett在邮件中说：“Gensight关注光遗传学和莱博遗传视神经病变。Biogen的支持将使我们能够瞄准以单基因缺陷引起的视网膜病变疾病这个目标。Regenx的新型载体在转染和治疗感光细胞上比在针对失明的基因治疗临床试验中已经被广泛使用的AAV2载体更加有效。
Regenxbio平台已经拥有了近100个载体。每个载体在用于特定目标的强化基因表达方面都有自己的特别优势。
Regenxbio在拥有自己载体库的同时，也通过像这次这样的一系列许可交易的并购行为，正在将公司转变成为AAV载体的供应中心。Regenxbio 说Biogen获得的AAV8，AAV9载体授权将增强其针对眼睛治疗的影响。
Biogen稳步提升其在基因治疗方面的投资，标志性的重要事件是其在2014年雇佣Danos来进行这个运作。这是一个机敏的选择。正如大家所知在基因治疗方面你知道的多少与你所面对的人有很大关系。
Danos已经在这个领域工作了很多年。曾在80年代与Wilson一起哈佛的Richard Mulligan实验室工作过。现在两个人将再次在Wilson帮助设立的Regenexbio公司进行应用载体方面的紧密合作。
作为创立者之一， Wilson教授是Regenexbio公司的核心。但是Wilson这个先驱者其早年的临床试验以一个病人的死亡而中止。甚至导致了延续了很多年的基因治疗寒冬期。近年来，安全问题和AAV载体被更好的理解。基因治疗研究和发展迎来大爆炸时代。Regenexbio成了AAV技术发展中的交流中心。将载体许可授权给生物技术公司，例如AveXis ，Voyager，或共同创立公司，如Dimension。
Regenxbio的总裁 Mills说：”这是我们的第九个专利”。尽管他现在不能透露交易额的详情，但是他补充说，你可以期待他们与预付和里程碑的相应条款相一致。
Biogen在去年的AGTC交易中选择了临床期项目和几个临床前期项目。现在他还有更大的野心。
Mills说：“这些标志说明Biogen迎来了一个新时代”。有最好的人才和最好的技术，Biogen希望可以做自己的项目。
Biogen在承担研发方面做的努力已经建立了声誉。总裁 Scangos 领导的Biogen团队对前几年的问题迅速做出了反应，为公司开创了数百个工作从而获得了市场及华尔街及融机构的肯定。从众多分析者那里获悉，Biogen的研发部门在老年痴呆等研究上正在前进甚至正在取得决定性的进展，但短时间内不会有新产品投入市场。这种短期成果缺乏引起的焦虑，正好可以用眼科罕见病的早期投入来缓解。
Danos说“Biogen将基因编辑技术的发展视为对采用病毒性载体或非病毒性载体来发展基因治疗所做努力的一种自然拓宽，”。用于治愈遗传性或后天性疾病的基因编辑技术的成功发展要求不仅要有生物学科的大量知识，例如转化研发和病毒性或非病毒性载体的体内导入，而且需要传统制药产品研发，包括生产和临床特点等方方面面的知识。
本文章由美国佛罗里达大学庞继景教授提供并翻译.爱心联盟在此表示由衷的感谢！！！ |
