2015年十大视网膜研究进展
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基金会战斗失明的科学家、捐赠者和志愿者在我们对抗2015年一位杰出的失明。 我列出的十大研究advances-all成为可能通过funding-I鲜果串意识到八个新兴疗法临床试验启动或进行中。
治疗走出实验室,进入临床试验是非常具有挑战性的,它需要大量的金融资源和药物知识。 但这种关键阶段推进治疗也带来更接近与视网膜疾病的人们迫切需要它。 这些试验只发生的时间、金钱和技术投资基金会的支持者。
你不能用弓包住研究进展,但是我想不出一个更好的节日礼物对于那些勤奋,配得基金会的成员的家庭。 因此,闲话少说,下面是一个总结的十大进步成为可能,鲜果串资助:
1。RetroSense治疗收到FDA授权推出optogenetic基因治疗的临床试验。通过利用活细胞在视网膜上,治疗有希望得到恢复一些视力完全失明的人,不管他们的基因突变导致疾病。
2。 火花疗法将寻求美国食品及药物管理局批准其RPE65基因替代某些形式的雷伯氏先天性黑内障和色素性视网膜炎(RP),谢谢后期临床试验的令人鼓舞的结果。 治疗帮助儿童和***严重视力丧失更好的导航障碍物。 如果获得批准,这将是美国fda批准的首个基因治疗眼睛或继承的条件。
3所示。ReNeuron已收到FDA授权推出一个临床试验的干细胞治疗RP患者。 研究人员认为治疗可以保存和恢复视力代替失去的光感受器和保持现有的健康。 这种治疗有可能治疗很多视网膜退行性条件,包括亚瑟综合征,因为它可以用来取代光感受器不管基因突变导致疾病。
4所示。 加州大学欧文分校合作公司jCyte,已经开始干细胞治疗的临床试验旨在保护和营救RP患者的感光细胞。 治疗也可能适用于其他疾病,包括开创综合症。
5。应用基因技术公司已收到FDA授权以启动它的基因治疗的临床试验retinoschisis,这种疾病导致的分裂在雄性动物的视网膜层和严重的视力丧失。
6。 火花疗法已经启动了choroideremia人类基因治疗的研究在男性,导致失明导致视网膜变性的几个地区。
7所示。 感谢鼓励我期临床研究的结果,干细胞的公司推出二期试验的干细胞治疗为挽救视力的人干的年龄相关性黄斑变性(AMD)。
8。 基金会和生物制药公司愿景药物是合作开发一种称为VM200药物为保护视力的人黄斑变性疾病。 ,承诺了750万美元共同出资VM200鲜果串的发展。 视觉药物计划在2016年推出人类治疗的研究。
9。 在第一阶段的临床试验,基于牛津的RetinoStat®基因疗法为湿性AMD稳定视力在21个病人48周内。 相对于其他治疗湿性AMD需要每月注射一个注入RetinoStat可能会持续数年。
10。 x连锁的基因治疗视网膜色素变性(XLRP)用狗救了视觉疾病的后期阶段。 宾夕法尼亚大学的研究人员开发治疗认为它可能为晚期视力丧失工作。 应用基因技术公司计划XLRP基因疗法的临床试验吗。
2015年,基金会还继续基金早期实验室研究确定新的治疗方法。 我们目前资金106项目在世界各地的61家知名机构。 这些努力包括基因,促进干细胞和药物疗法以及监督自然历史研究和识别结果的措施,这两个辅助临床试验的设计和成功执行。
基础日益增长的病人登记,我的视网膜追踪,现在正被几家公司用来识别潜在的临床试验参与者。
当我们进入新的一年,请敬请期待基金会的网站、博客和其他出版物的最新消息在我们的研究进展。
最重要的是,我想扩展基础的支持者我真诚的感谢所有驱动vision-saving治疗和治愈。
有一个安全、愉快的假期。
照片由国家眼科研究所。
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