本帖最后由 chinatiger 于 2015-8-25 16:45 编辑
2015年8月24日
密歇根州安阿伯市 - （美国商业资讯） - RetroSense Therapeutics LLC，一家私人持有的生物制药公司，今天宣布，该公司的研究性新药申请（IND）RST-001获得美国食品和药物管理局（ FDA）许可证。 RetroSense正在开发RST-001治疗色素性视网膜炎（RP）。凭借现在的IND，RetroSense希望到今年年底发起一个I / II期临床试验，以评价RST-001的安全性及潜在的疗效。
RST-001的开发是光遗传学一种新型基因治疗应用，旨在恢复那些受RP影响患者的视力。光遗传学是对之前或天生没有光敏性的细胞赋予光敏性的方法。该公司正通过将光遗传学应用到视杆细胞和视锥感光细胞退化的视网膜上，从而赋予视网膜新的光敏性，预期改善或恢复视力。
“RST-001的IND是公司的一个重要里程碑。这使我们更接近了一步实现我们改善那些目前无法治愈的失明个人视力的野心，“RetroSense公司首席执行官Sean Ainsworth说。
RetroSense Therapeutics公司的光遗传学方法发明者潘卓华博士说，“我早期的希望就是看到我们的工作提高视力缺陷患者的生活质量。看到治疗方法迅速迫近到人体临床研究是非常伟大的。“
http://www.freshnews.com/news/11 ... nce-proceed-first-h
附注：潘卓华博士的学生陆绮对光遗传学技术的解释：
Optogenetics在wiki里面翻译为光遗传学, 我没有异议. 但是在这里我更想把它翻译为光控基因技术.Optogenetics的从几篇文章到现在成为一个热门的领域经历了大概10年时间. 有大概几个研究方向: 第一是研究各类生物中自身表达的光敏蛋白的功能和对生物功能和行为的影响. 第二是将光敏蛋白比如光敏离子通道channelrodopsin, halorodopsin, melanopsin等通过转基因的方法表达在其他生物.然后用光刺激激活或者抑制细胞, 打开或者关闭基因表达. 这也是目前得到最广泛应用的方向. 第三是在本身失去感光细胞的动物视网膜内,外源引入感光蛋白,将本来并不感光的视网膜细胞转变为感光细胞,从而治疗失明.
从下图可看出,如果要使用人本身的视紫红质来治疗失明,需要把一整套的信号传导途径都表达在其他细胞,但是使用ChR2,只需要一种蛋白.难易程度显而易见.
我的导师是潘卓华Zhuo-Hua, Pan. 在2002年潘老师在Science上看到一篇关于在HEK细胞上可表达绿藻光敏离子通道的文章(Nagel et al., 2002),潘老师第一个想法就是可以用于治疗失明.潘老师首先在小鼠视网膜上成功表达了Channelrhodopsin-2(ChR2), 这一工作发表在2006年Neuron (Bi et al., 2006). |
