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有前途的研究强调了视网膜基因治疗专家的会议
通过帕特丽夏Zilliox博士2015年6月18日
genes战斗时炫目的视网膜疾病,没有什么比进步更令人兴奋的基因治疗临床试验。 ,与人类基因疗法的研究正在进行利伯氏先天性黑内障(LCA,RPE65基因突变),亚瑟综合征1型b, 黄斑变性疾病, retinoschisis, choroideremia和色素性视网膜炎(MERTK突变),科学家们获得新的知识每天最好的基因治疗技术和方法的发展。
分享知识的成功,机遇和挑战这个有前途的治疗方法的广泛的视网膜条件凯西眼科研究所俄勒冈健康与科学大学(OHSU),最近组织了一次会议,130年全球领先的视网膜基因治疗专家。 为期一天的活动是支持的一部分基金会战斗失明,其中包括27个演示,其中许多专注于临床开发。
该基金会资助了这些协作事件促进人员之间的交换有价值的信息,他们往往忙于自己的项目没有时间与他们的同事分享知识。 此外,信息共享通常具有普遍适用性。 我们学习一项研究中,即使是指向一个特定的疾病,经常移动整个基因治疗领域向前发展。
会议上的演讲在许多不同的主题,包括目前的临床试验,手术和成像技术和自然历史研究。 下面是三个项目的亮点,具有很强的适用性最基因治疗的发展努力。
罗宾·阿里伦敦大学学院博士,他的团队的12-patient报告结果阶段I / II基因治疗的临床试验对LCA(RPE65)。 他报道说,许多研究参与者显示改善视网膜敏感性,夜视和机动性。 然而,治疗没有减缓视网膜变性,视力没有好处长期持续。 阿里博士和他的同事们得出的结论是,人类需要更多的RPE65蛋白质比先前LCA研究动物模型,以防止退化。 结果,调查人员已经制造了一个新的,更强大的RPE65基因疗法,并计划推出另一个人体试验在2015年底。 本研究的结果强调了限制在人类和动物相关数据和确定安全的挑战,最佳治疗剂量。
保罗杨,医学博士 博士,OHSU,提供了一个更新18-patient,阶段I / IIUshStat基因治疗临床试验亚瑟综合征1型患者b,这是由基因突变引起的MYO7A。 三个剂量的治疗将会管理。 病人一样年轻6岁可以接受治疗。 6个病人治疗到目前为止有两个不同的剂量。 没有明显的不良事件报告。 而安全的主要焦点是试验中,研究人员正在进行一些测试和成像研究来确定治疗减缓视网膜变性。 因为MYO7A是一个相对较大的基因疗法使用慢病毒基因传递。 它有一个更大的货物容量比大多数基因疗法在人类研究中,使用腺相关病毒或装甲防护。 研究人员感兴趣的比较装甲防护的安全性和有效性,慢,做得更好的基因传递到不同类型的视网膜细胞。
评估潜在的挑战之一疗法在临床试验中是治疗对视力的影响可以在短时间内难以衡量。 在许多情况下,它可以减少需要几年的时间来捕捉视觉。 也可以有重大变化测试结果相同的病人,即使在同一天进行测试。理查德Weleber,医学博士 博士,讨论了技术称为“视觉建模山”,它提供了一个详细的三维图像的病人的视野,视网膜的功能的一部分。 他生成视野信息和出口计算机程序来生成三维图像,它捕捉细腻的视觉和结构变化的细节。 Weleber博士的技术用于人类的一些研究,包括RPE65基因治疗,丙戊酸, StarGen(黄斑变性疾病基因治疗)和UshStat。
虽然有很多好消息出来的基因治疗会议上,很明显需要做很多工作,结束所有视网膜diseases-whether通过基因治疗或其他治疗方法。 但由于我们的令人惊讶的是创新和有才华的科学家,和持续支持基金会的慷慨的捐助者,我们将实现我们的目标。 这无疑是具有挑战性的,但是我们有激情和承诺。
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