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NightstaRx启动基因治疗无脉络膜II期实验

2015年6月29日
根据公司新闻稿,NightstaRx公司宣布,阿尔伯塔大学已经开始基因治疗无脉络膜症(CHM)的II期临床试验招募和计量科目。这种基因治疗方法使用称为腺相关病毒(AAV)的病毒载体递送Rab 护送蛋白1(REP-1)基因(AAV2-REP1)到眼内的细胞。


该实验由阿尔伯塔大学发起,是一个6个男性患者参与,每人接受一次视网膜下腔注入单剂量AAV2-REP1的开放标签实验。

无脉络膜症为X染色体隐性遗传病,由CHM基因的突变引起,不可避免地导致失明,患病比例是每5万人中有一人。其特点是双眼进行性发病,自幼夜盲,弥漫性全层脉络膜毛细血管及RPE萎缩,最后脉络膜完全消失,在成年后期最终失明。目前尚无有效的治疗方法。


基因疗法是在分子水平上通过纠正错的有缺陷的基因从而治疗遗传性疾病。Nightstar的首席执行官David Fellows在新闻发布会上说。 “这项新研究由阿尔伯塔大学主办,是在AAV2-REP1的发展上向前迈出的另一步,我们已经在美国和欧洲获得孤儿药授权,迄今为止的数据已经显示出非常有希望的结果“。
研究人员认为,该疗法也可以用于视网膜色素变性和年龄相关性黄斑变性的治疗。

http://eyewiretoday.com/2015/06/ ... treat-choroideremia
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2015-06/uoaf-pgt062915.php
好消息  谢谢楼主的分享!
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
真是太好了。谢谢楼主的分享
好消息总是有  怎么没见到一个被我们用上的啊
加拿大研究人员开始Choroideremia基因治疗的临床试验
2015年7月1日
的阿尔伯塔大学在加拿大已经成为第三个组织开展基因治疗临床试验的人choroideremia,vision-robbing视网膜条件影响超过12500男性在美国和欧洲。 six-patient研究是第一个在加拿大眼部基因治疗的临床试验。 关注安全,但是研究人员还将评估远景和视网膜结构的变化。 调查人员正在招募病人的邀请。
“我很高兴有机会可能保存和恢复视觉choroideremia患者,”说伊恩麦克唐纳,医学博士 ,临床研究团队的领导者。 他也是一个眼科医生与阿尔伯塔省卫生服务和医学和牙科学院的教授阿尔伯塔大学的赞助的研究。 “病人和家庭,”麦克唐纳博士补充说,“一直期待这项研究很长时间了。”
2014年1月,牛津大学在英国报道视觉改进5的前六个病人choroideremia基因治疗临床试验。 生物制药公司NightstaRx赞助英国试验并提供加拿大的基因治疗研究。 此外,阿尔伯塔大学的基因治疗的外科医生去了牛津大学的培训。
“NightstaRx的协作和牛津大学的宝贵的我们的努力,”麦克唐纳博士说。 “他们的帮助和资源更好的位置我们成功。”
2015年1月,火花疗法、晚期基因治疗发展公司在费城,宣布启动的choroideremia基因治疗临床试验在费城儿童医院的。
“很高兴看到choroideremia临床试验的扩张。 只因为它是由一个基因,CHM,治疗有可能帮助大多数人受到影响,”斯蒂芬·罗斯博士说,该基金会战斗失明的研究总监。 “此外,由于这是一个严重的疾病,有机会拯救重要的愿景。”
实验室研究在过去20年间的基金会提供资助,帮助choroideremia基因治疗临床试验成为可能。 大部分的支持去米格尔Seabra博士,在推进choroideremia研究中发挥了带头作用。
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感谢分享!
生命不息,战斗不止。
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