2015年下午亮点:剪切和粘贴方法修复视网膜疾病的基因
通过史蒂夫·罗斯博士2015年5月12日
gene editing我刚从那里回来的年度会议在视觉和眼科协会研究(下午),世界上最大的眼科研究会议,今年在丹佛举行。 它吸引了超过11000名科学家和医生,包括许多187年视网膜研究人员由基金会资助。 /科学团队和我拼命工作尽可能多地了解从视网膜研究方面的最新消息。 这是真正exhilarating-albeit,有时,势不可挡。
在今年下午的一个热门话题是一种迅速发展的基因治疗的方法称为集群定期中间短回文的重复序列,或CRISPR。 鉴于名称不完全沉默,它通常就称为“色彩鲜艳度,”,“亲爱的,冰箱里的东西闻起来很糟糕。 我认为的白菜保鲜储藏格腐烂。”
CRISPR不同于当前人类的基因疗法的研究,涉及基因replacement-i.e。 ,提供一个全新的正常基因的副本替换有缺陷的副本导致视力丧失。 相比之下,CRISPR基因“剪切和粘贴”技术。 它的工作原理就像一个分子剪刀剪的突变部分基因和DNA插入一块健康的。
认为它是这样的:让我们说,你的车发动不起来。 你有两个选择:买一辆新车或解决问题导致的一部分。 得到一辆新车就像基因替换。 得到一个新的部分解决问题的例子,一个电池,起动器或燃料泵是像CRISPR。
CRISPR和基因替换有它们自己的优点和缺点。CRISPR的一大优点是绕过提供大型genes-USH2A的问题,例如——不适合人造病毒设计成视网膜细胞。
CRISPR也可能是一个更简单的方法来治疗疾病,没有必要提供一个全新的基因,并简单地关闭或修理坏的基因可能足以挽救视力。 这通常是在常染色体显性遗传色素性视网膜炎。
CRISPR的缺点,至少目前,是它经常不工作足够有效地恢复视力。 也可以有多余的,标靶基因对健康的影响。 但是进展在克服这些问题被报道在下午,所以科学家们正逐渐移动CRISPR基因治疗诊所。
一些科学家提出令人信服的CRISPR研究项目在今年下午。埃德•斯通,医学博士 博士,在爱荷华大学的基金会资助的人员,给了一个很好的介绍他的团队如何使用不同的CRISPR方法在细胞在实验室正确USH2A视网膜疾病基因,麦和ρ。 他们更多的工作。
我怀疑,,将会有一个角色基因替换和CRISPR(和相关基因编辑方法)。 这将是有趣的,看看这些替代品发展和成熟。 考虑到多样性和复杂性在基因突变可引起视网膜疾病,更多的选择,更好的。
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