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基因疗法或可帮助失明者恢复视力

参考消息网 2014-12-11

      外媒称,科学家通过将眼部细胞改造成光受体的基因疗法,让先天失明的动物恢复了一部分视力。

英国《每日邮报》网站12月9日发表题为《基因疗法可能会让失明者重见光明》的文章称,科学家说,有朝一日可以用同样的技术治疗色素性视网膜炎。这是一种遗传性疾病,会导致患者逐步失明。

科学家在患有同样疾病的狗身上进行的早期测试表明,眼盲的动物能在接受治疗后恢复足够的光敏感度,可以分辨闪烁和不闪烁的灯光。接受这种治疗的盲鼠甚至像正常的老鼠一样,可以走出水迷宫。

这种治疗包含两部分内容,一是通过一种基因来改变无法感光的细胞,二是注入一种被称为“光控开关”的化学物质。

这项研究的带头人、美国加利福尼亚大学伯克利分校教授埃胡德·伊萨科夫说:“狗的视网膜和人类非常类似,相似度远远高于老鼠。”他说:“我们已经证明,可以注入光控开关,恢复狗和老鼠失明视网膜对光的反应。我们可以让狗的视网膜恢复活力。”

这种疗法是目前处于初期研发阶段的一系列治疗失明的潜在方法之一,今年有两种疗法取得了激动人心的试验结果。

今年10月,美国马萨诸塞州的科学家证明,源自干细胞的视网膜细胞可安全地移植到患者身上,并让一些患者的视力得到改善。

今年早些时候,针对无脉络膜症采取的基因疗法所取得的试验结果令牛津大学的科学家感到兴奋。无脉络膜症是一种罕见的遗传性致盲疾病,在全球的发病率为五万分之一。

新疗法是利用病毒将一种基因注入视网膜中通常对光不敏感的细胞内,让它们有了“看见”的可能。一些失明的狗接受了这种治疗,科学家正在对它们进行检测,从而判定它们目前的光敏感度。

美国宾夕法尼亚大学兽医学院的威廉·贝尔特伦是研究报告的撰写人之一,他说:“采用极具临床意义的大型动物做研究让我们可以开始应对下一个挑战,即把这种新型疗法用到人类患者身上。”

据说这种疗法很有发展前景,因为虽然像色素性视网膜炎这样的疾病破坏了眼睛内的感光细胞,但视网膜内其他的细胞往往都是完好无损的。
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