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2014年10月30日
根据公司新闻稿，RetroSense Therapeutics公司宣布，FDA已授予公司主导产品RST-001治疗视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格。 RetroSense Therapeutics公司正在开发RST-001作为光遗传学的先入级基因治疗中的应用，旨在恢复RP患者的视力。
RST-001可以治疗独立的致病基因或突变形式引发的RP，即可以治疗所有类型的RP。
光遗传学技术起于2005年，是遗传学和光学相结合的一新技术，可对活组织的特定细胞内的某些明确事件进行控制。在Retrosense Therapeutics公司正在开发的这种新方法中，可将光转化为电信号的视杆细胞和视锥细胞被其他细胞所代替。他们将目标放在神经节细胞上。在一般情况下，神经节细胞对光是没有反应的，它们的作用是作为传导来自视网膜中视杆细胞和视锥细胞中电信号的通路。神经节细胞然后将视觉信号直接传递至大脑。
研究人员往患者严重注射不致病的病毒，这种病毒携带有在神经节细胞中产生光敏感通道蛋白的遗传信息。正常情况下，视杆细胞、视锥细胞和其他的细胞将光信号转变为神经元放电模式信号，然后在通过神经节细胞传递至大脑。由于Retrosense Therapeutics公司的这种疗法则绕过了这种信号处理过程
该公司利用光遗传学的视力恢复的做法是基于韦恩州立大学Kresge眼科研究所和麻省总医院的先驱技术，Retrosense公司拥有这两家机构相关知识产权在全球范围内的独家经营权。
http://www.businesswire.com/news/topix/20141030005642/en |
