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ARVO从基金会的科学顾问委员会研究亮点
2014年6月13日 - 每年五月举行，研究协会在视觉与眼科（ARVO）大会是世界上最大的眼科研究人员的聚会之一。视网膜领先的科学家和临床研究，包括基金会的科学顾问委员会（SAB）的几名成员，参加了今年的活动介绍和讨论最新的研究进展了解视网膜变性疾病和发展拯救视力的治疗方法。
会议结束后，基金会的调查审计局，看哪个项目激起成员的利益最大。下面是他们的一些选定亮点回顾：
在外科技术的脉络膜基因治疗的突破
去年一月，罗伯特·麦克拉伦，医师报告令人印象深刻的视觉改进为无脉络膜基因治疗的临床试验正在进行中在牛津大学在英国大学。 ARVO为他提供了机会讨论他的创新手术技术，它使用一个脚踏泵认真管理治疗脆弱，退化的视网膜下方。他发表的疗法，包含在一小滴液体，仅低于黄斑，视网膜视力最关键的中心区，而不会造成任何永久脱离或损坏。涉及当前和未来的基因治疗临床试验的视网膜外科医生将从他已经学会并展示了大大受益。
基因治疗表现出良好的早期和晚期型号XLRP
由格斯·阿吉雷，VMD的博士和威廉贝尔特兰执行以前的研究，VMD的博士，宾夕法尼亚大学，结果显示，基因疗法预防视力减退的早期X-连锁视网膜色素变性（XLRP）犬模型。新的研究表明，在治疗停止退化，保护视网膜功能，在中期和晚期疾病也是如此。这些结果提供了希望，未来的基因治疗将有利于大多数人与XLRP。博士。阿吉雷和贝尔特兰由基金会为他们XLRP基因治疗研究提供资金。应用基因技术公司正计划推出一个XLRP基因治疗的临床试验。
有前途的方法崛起为主导治疗RP
常染色体显性遗传性视网膜疾病，包括常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP），是由一个缺陷在特定基因的两个副本之一引起。也就是说，一个拷贝是正常的，而另一个则表示一种有毒的蛋白质。来自加州大学旧金山分校的研究人员正在开发一种称为反义寡核苷酸治疗，这是一种小的DNA链，关闭不良副本的通信，所以它不能表达的有害蛋白质。研究人员认为，RHO的正常副本将产生足够的良好的蛋白质来提供正常视力。该疗法是正在开发的人ADRP引起P23H突变RHO。在小鼠研究中，治疗减慢感光体的损失，提高视网膜敏感度。
自适应光学为今后的临床试验终点
开发了使用望远镜时，研究宇宙，以尽量减少大气失真，自适应光学正成为一个强大的技术获得精细的图像的人的视网膜，包括视频，下至各个感光细胞和它们的内，外段的水平。在人与Stargardt病的研究中，米歇尔米海利德斯，医学博士，英国伦敦大学学院基金会资助的科学家，能够识别光感受器逐渐丧失在三个月的时间间隔在7岁的病人 - 一个成就使用传统的成像设备，将不可能有。他的目标是开发自适应光学以便它可以用来快速和精确地测量治疗功效的潜在疗法的人类研究。
主办超过40诱导多能干细胞项目
这是只有七年前，研究人员第一次发现他们可以重新编程的皮肤或血液样本，成为干细胞 - 干细胞，可以被诱导成为在人体内几乎所有的细胞类型，包括视网膜。称为诱导多能干细胞，或iPSC的，它们可以被用于开发疾病的人体模型，作为一种治疗测试平台和疗法的替代丢失的感光细胞和其他细胞的视网膜。今年，研究人员提出了40多个IPSC的项目成果，包括那些无脉络膜，视网膜色素变性（MAK基因），年龄相关性黄斑变性和条板疾病，致命的小儿疾病也可导致失明。
欲了解更多2014 ARVO亮点，签出基金会的眼睛以下的职位上治愈博客：
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