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2014年3月31日-两个新兴的基因疗法开发公司-总部位于费城的星火治疗和爱尔兰的Genable技术 -已经进入了一个战略合作伙伴关系，加速的推进基因治疗的人有常染色体显性遗传视网膜色素变性（ADRP）引起的通过在该基因RHO突变。此次合作有可能对两家公司在未来提供更多的产品开发优势。 根据协议条款，Genable将授权星火的腺相关病毒（AAV）基因传递系统，使治疗基因渗透到患者的视网膜细胞。所述AAV将在Genable新兴的基因治疗，称为GT038使用。Genable也将从星火收到产品开发建议和专业知识。 反过来，星火将获得制造收入，分期付款和特许权使用费GT038的未来销售。Genable还将提供星火具有专长的基因抑制策略，这将有利于它的一些优势为疾病的早期阶段的产品开发计划。Genable开发了关闭生产有害的蛋白是ADRP和许多其他显性遗传条件的特征基因抑制技术。 “我们与腺相关病毒的临床试验和制造经验，可以加速Genable的努力，以及其他的基因治疗项目企业和学术团体，“杰弗里·Marrazzo的联合创始人星火治疗，总裁兼首席执行官说。“我们的最终目标是帮助尽可能多的病人，因为我们可以，所以我们是愿意考虑的合作伙伴关系和协议，其中我们的专长能有所帮助。” “ 同样，”Marrazzo医师补充说，“Genable的基因抑制技术对我们来说非常有吸引力，正如我们所追求类似的策略以应对显性遗传性疾病。 纺断，去年从费城儿童医院，星火正在对儿童和***莱伯先天性黑蒙（LCA）引起的突变的III期临床的基因治疗试验基因RPE65。在I / II期人类的研究中，新兴的治疗中谁是几乎失明人士恢复视力显著。星火正在开发基因疗法，适用于各种条件，包括其他遗传性视网膜疾病。 成立十年前，Genable正在开发基因疗法为常染色体显性遗传性疾病。GT038是该公司最先进的产品，并已获得孤儿指定，以加强产品营销和临床开发在美国和欧洲。 “此次合作对于患有视网膜疾病的好消息，因为它有助于两家公司提出的治疗进入市场， “斯蒂芬·罗斯博士，基金会战斗失明首席研究官说。该基金会提供的LCA基因治疗和GT038的发展显著资金。“这是一个双赢的局面，”罗斯博士补充说，“星火胜。Genable获胜。而最重要的是，病人赢“。 |
