2013年6月4日
英国独立报
Oxford BioMedica牛津生物医药公司宣布推后一些临床实验，原因在于实验原料中发现一些杂质，受此消息影响，公司股票昨日大跌28%
暂停的临床实验包括治疗黄斑变性的药物RetinoStat，治疗stargardts黄斑营养不良的 药物StarGen，治疗Usher综合症的药物UshStat。
UshStat是通过Oxford BioMedica公司专有的LentiVector平台技术设计和开发的，并且是在2009年4月与赛诺菲签署的I / II期眼睛合作协议下进入临床开发阶段的第三个项目。
临床I / IIa期阶段进行的开放标签、剂量递增实验招募18名来自俄勒冈州波特兰的俄勒冈健康与科学技术大学Casey眼科研究所的1B型Usher综合征患者。这项研究由Richard Weleber带领，将评估三个剂量水平的安全性，耐受性和生物活性方面。
Usher综合征是导致聋哑失明的最常见的病因，这种疾病影响了美国和欧洲的约30,000-50,000患者。1B型Usher综合征是最常见的亚型之一。这种疾病由编码肌球蛋白VIIA（MY07A）的基因发生突变引起，从而导致先天性听力缺陷相结合的渐进性视网膜色素变性。UshStat使用Oxford BioMedica公司的LentiVector平台技术，提供一个修正的MYO7A基因，以解决与疾病相关的视力减退。在临床前研究数据的基础上，预计对视网膜的单一应用UshStat，可以维持长期或潜在永久性的视力稳定。目前对1B型Usher综合征还没有获批的治疗方案。UshStat已被欧洲和美国指定为孤儿药，这将为该药带来发展、监管和商业利益。
UshStat是第一个进入人体实验的适用于任何类型Usher 综合征的视力治疗药。并且，作为基因修正疗法，它具有在病情处于萌芽期制止其发展的潜力
牛津生物医药公司表示将尽快恢复临床实验 |
