本帖最后由 凤凰涅盘 于 2013-3-27 09:55 编辑
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2013年3月26日，-作为其转化研究加速计划（TRAP）的一部分，该基金会最近投资3100000美元在6新兴的治疗方法，包括使用干细胞，基因疗法和***。一个是一个药物，像一个补丁，以支付了遗传缺陷造成视网膜疾病视觉抢劫。它有可能挽救视力，约20％的人受各种条件，包括Usher综合征，视网膜色素变性，Stargardt病。“这是真正令人印象深刻的视觉节能潜力的尖端研究计划，”斯蒂芬•罗斯博士，基金会的首席研究人员说，6个项目。研究者不仅考虑外包装箱，他们的合作，以提高他们成功的机会。“ TRAP成立于2008年，以推动有前途的研究对临床研究，涉及人类参与者。来自30多个视网膜来自世界各地的研究人员提交的应用程序接收新的TRAP资金的项目。最终，选择的应用程序与在人类的最佳治疗潜力。这些项目包括：
修正反义突变基因 -基因提供建筑蛋白质的指令，这是至关重要的健康和功能的细胞。如果细胞不能“读”，或解释，整个基因，它不能产生正确的蛋白，从而导致视网膜变性和视力减退。大约20％的所有视网膜疾病是一个缺陷，导致细胞过早停止阅读的视网膜相关基因的结果。博士。路易斯安那州立大学的珍妮弗伦茨，和米歇尔·黑斯廷斯，罗莎琳德富兰克林大学，正在开发一种遗传性的补丁，使细胞通读这些缺陷的人与亚瑟小子1C。然而，这项技术可以用于治疗这种类型的突变所造成的任何视网膜疾病，
多层次的细胞替代疗法 -许多视网膜疾病-包括Stargardt病，干年龄相关性黄斑变性，脉络膜-铅损失光感受器和支持层的细胞称为视网膜色素上皮细胞（RPE）。美国威斯康星大学的博士的大卫GAMM，诱导多能干细胞（iPSC），使用的是开发一个两层的细胞替代疗法。为了减少排斥和其他治疗方法，他也展开线的IPSC的“超级捐助者，“个人来自全国各地的美国，其免疫型材有利与这些国家的总人口。这些努力，GAMM博士与科学家：加州大学圣巴巴拉分校，宾夕法尼亚大学细胞动力学和的视网膜玻璃体资源中心，在美国肯塔基州路易斯维尔，
在斑马鱼筛选视觉救命药 -博士杰夫·玛姆，佐治亚州健康科学大学，图书馆的成千上万的***，其中一些已经获得FDA批准的其他条件，筛选，看看他们是否可能挽救视力。在过去，这种类型的高容量筛选在细胞培养中进行。但在这方面的努力，玛姆博士使用的动物模型，斑马鱼，这将会给研究人员更好地了解药物的视觉节能潜力。
适用于各种视网膜疾病的神经保护作用 -在早先的研究中，唐·扎克博士， Wilmer眼科研究所的约翰·霍普金斯大学医院，发现抗癌药舒尼替尼保护视网膜细胞变性。他将继续调查该化合物，以及相关的分子，有一个类似的保护属性称为激酶抑制。
他的目标是隐性视网膜疾病 -在2011年，埃德斯通博士，美国爱荷华大学，发现缺陷的基因麦是一种常见的原因进行评估，以确定最佳的的神经保护激酶抑制剂在临床试验中，基因疗法常染色体隐性遗传视网膜色素变性（ARRP）与德系（欧洲犹太）血统的人。他现在同时使用诱导多能干细胞和动物模型开发和评估ARRP的MAK-联营公司及其他形式的基因疗法。
保存视觉与杆源性锥可行性的因素（RdCVF）-多年来，研究人员已经知道锥提供中央和白天的视野，视网膜细胞，是依赖于棒的细胞提供外设和夜间的视觉。何塞·萨赫勒博士，在法国巴黎，去Institut de la远景，继续开发一个被称为RdCVF保持锥活着的视网膜疾病，如视网膜色素变性影响的人，提供了一个棒相关蛋白的基因治疗。目前，他正在优化RdCVF在人类的研究。 |
