Advanced Cell Technology公司宣布了三个正在进行的黄斑变性临床试验的中期数据
2012-11-09
翻译：丁香园苏扬
再生医学领域的领头羊Advanced Cell Technology公司今日发表声明，在即将召开的第三财政季度电话会议上，公司将提供其黄斑变性临床试验所采集的典型数据样例。迄今为止，公司已经在其正在进行的三项临床试验中用人胚胎干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞治疗了罹患干性老年性黄斑变性及斯特格式病的13个病人。前两项临床试验于2011年7月启动。开展三项临床试验的医院中，有四所是美国公认的知名眼科医院，另两所是英国著名的眼科医院。
通过对不同的临床试验基地病人的定期随访，并未发现与所移植细胞相关的安全问题。在治疗后长达16个月的恢复期中，13个病人均未在任何时间发现有增生，瘤变，组织异常或明显的排斥反应。研究者通过多种移植后评价方法对病人进行了有关临床和诊断的详尽实验室评价。除了考察所移植细胞的安全性，临床医生还一直通过定期随访密切评估病人以获得视网膜色素上皮细胞结构和功能的完整性方面的证据。视网膜色素上皮细胞层在感光细胞层的健康和功能方面中扮演了主导角色。公司用视网膜色素上皮细胞疗法治疗各种黄斑变性——比如老年性黄斑变性（AMD）及斯特格式病（SMD）——的目标是用新细胞修复和替换眼睛中视网膜色素上皮细胞层退化的区域，与此同时感光细胞层周围的工作环境也就得到了主要的改观。近期，负责这项临床试验的美国和英国的外科医生们召开了一次会议，会上公司和与会者们共同评议了从各个病人身上获得的数据并讨论了下一步计划策略，包括目前的临床试验和之后将要进行的临床II 期和III期试验的试验设计事宜。
“我们通过高分辨率影像工程技术观测到的证据表明，所移植的视网膜色素上皮细胞已陆续抵达视网膜下腔的正确位置并进行嫁接，显然正用新的视网膜色素上皮细胞层重修视网膜区域，” ACT公司的首席科学家Robert Lanza博士称，“我们在对各个临床试验基地病人们的随访中也不断收到鼓舞人心的消息，这些观察结果或主观或客观，都跟视力、色觉和视觉对比度有关。接受治疗的第一例干性老年老年性黄斑变性患者和第一例斯特格式病患者视力恢复程度远比一年前我们看到时要好，并且还在持续好转恢复。”
视网膜色素上皮细胞层在感光细胞层的健康和功能方面中扮演了主导角色。公司用视网膜色素上皮细胞疗法治疗各种黄斑变性——比如老年性黄斑变性（AMD）及斯特格式病（SMD）——的目标是用新细胞修复和替换眼睛中视网膜色素上皮细胞层退化的区域，与此同时感光细胞层周围的工作环境也就得到了主要的改观。
电话会议的时间将安排在美国东部时间今天下午4:30，公司董事长及首席执行官 Gary Rabin 称，“我们对这些结果非常满意，今天打算形象化地展示一些例子。这些数据仅仅是万里长征的第一步，我们对此也依然很谨慎，但是它在我们临床小组所营造出的热忱使我们相信：我们已做好专注治疗早期干性老年性黄斑变性及斯特格式病患者的准备，我们希望向大家展示，在衰竭性的、危害视力的疾病方面，我们的RPE疗法可能是一个很有前景的治疗方法，这也将填补一段医学空白。” |
