科研信息
干细胞治疗干性黄斑病变 译者：曾建平
StemCells公司（纳斯达克股票代码：STEM）10月4日宣布，已经为其第一及第二阶段临床试验招收了第一名干性老年黄斑病变病人，并为他进行了干细胞移植。
这项试验是评估该公司专有的HuCNS-SC®（纯化的人类神经干细胞）的安全性和初步疗效，作为一种治疗干性老年黄斑病变的候选产品。病人于10月3日在得克萨斯州达拉斯市西南视网膜基金会（RFSW）接受细胞移植，该处是美国领先的独立视觉研究中心之一。
老年黄斑病变折磨着全球约三千万人，是55岁以上的人视力减退和失明的首要原因。
「这次测试标志着神经干细胞的临床研究从大脑和脊髓疾病延伸到我们的眼睛，是一个令人兴奋的扩展。」该公司副总裁兼这项计划的主管斯蒂芬•休恩博士(Stephen Huhn , MD，FACS)在访谈中表示，「在相关的动物模型研究表明，如果没有本公司的神经干细胞保护视力，这些动物将致盲，显示出支持细胞的治疗潜力以遏止视网膜退化。与这个领域的其它方法不同的是，我们着眼于在病发早期进行干预，目标是在失去视觉功能之前就加以保护。」
西南视网膜研究基金科学及行政总裁戴维‧博尔希博士(David Birch, PhD.)说：「我们很高兴能与StemCells公司在此开创性的临床试验进行协作。目前没有有效的方法治疗干性老年黄斑病变，而这是黄斑病变的最常见形态，因此有探索新治疗方法的明确需要。」
2012年2月，该公司公布的临床前数据表明，HuCNS-SC细胞具有保护RCS大鼠的感光细胞令其保存视力的作用，这种大鼠是众所周知的视网膜疾病动物模型，广泛应用于评估潜在的治疗方法。
此外，负责中央视力的视锥感光细胞在较长时间内保持不变，与在这项研究中观察到的视力和光敏感性持续稳定相一致。人类视锥感光细胞的退化，构成干性老年黄斑病变独特的视力丧失模式。
关于临床试验
第一及第二期试验将评估HuCNS-SC细胞作为治疗干性老年黄斑病变的安全性和初步疗效。临床试验将是一个开放标签、剂量递增的研究，预计将招收共16例患者。通过单次注射HuCNS-SC细胞进入受影响最严
重的眼的视网膜空间下。患者的视力会使用常规和最先进的眼科评估方法进行评估。评估将在预定一年期的时间间隔进行，以评估安全性和视力改善的迹象。之后会有一个额外的4年期单独观察性研究。
关于HuCNS-SC细胞
StemCells公司专有的候选产品HuCNS-SC细胞，由高纯度的人类神经干细胞组成，并经扩展及作为细胞库而存储。该公司的临床前研究表明，HuCNS-SC细胞可以直接移植到中枢神经系统（CNS），没有迹象与肿瘤形成或不良影响相关。由于经移植的HuCNS-SC细胞已被证明可嫁接和长期生存，存在单一次移植后便产生持久临床效果的可能性。
StemCells公司认为，HuCNS-SC细胞可能具有广泛应用于许多中枢神经系统疾病的治疗，至今已完成和正在进行的临床研究的数据证明，对人体是安全的。
关于西南视网膜基金会
西南视网膜基金会是一个独立的、非盈利性的研究机构，设在得克萨斯州达拉斯市。该基金会已经发展成为美国领先的独立视觉研究中心之一，工作人员致力于寻找致盲性眼病的原因、治疗和潜在的根治方法。患者由世界各地的眼科医生转介，由于该中心是由慈善机构和联邦补助金资助，病人服务完全免费。该基金会是一个志愿者组织，致力于通过改善病人的视力使他们的生活有所改变，不论他们的年龄或财务状况。基金会的科学家和临床医生使用现代科技，了解视网膜功能的复杂性，对遗传和后天致盲的视网膜疾病进行研究，包括视网膜色素变性和老年黄斑病变。其它研究还有影响婴幼儿和儿童视力的眼疾，包括遗传性眼部疾病、白内障、早产儿和眼外肌不平衡造成的病变等。
(资料由国际视网膜病变协会提供，原文是StemCells公司的新闻稿。) |
