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基金会获得$ 300K授予隐性RP,LCA基因治疗的研究

2011 - 8月29日,该基金会战斗失明宣布从M.楼家庭基金,以支持有关的常染色体隐性遗传视网膜色素变性(RP)和莱伯先天性黑蒙(LCA)的基因治疗研究的拨款$ 300,000。这些资金将跨越三年,以帮助研究人员开发的腺相关病毒基因治疗,可以安全地和有效地提供一个健康的基因,在CRB1基因变异的影响视网膜内层细胞。

CRB1基因帐户中的缺陷的RP病例的大约3-4%和10-15%的LCA的情况下,这是一个RP的发病早期形式。博士一月Wijnholds荷兰神经科学研究所与约翰弗兰纳里博士在加州大学伯克利分校合作,希望他们的工作可能会导致将来对这些疾病的基因治疗临床试验。

M.楼的家庭基金是在迈克尔楼的名字,一个长期的基金会的支持者,以前没有这种疾病家族史的人,尽管四个孩子与隐性的RP影响。一个在商业地产和著名的纯种赛马饲养员商人,他很荣幸与基金会在2010年圣地亚哥餐饮的远景规划“黑暗中的奖。

“迈克尔楼热情支持基金会的具有突破性的治疗,希望他的孩子对失明的斗争了30多年,和其他数以百万计的抢劫视力疾病的影响,”比尔说施密特,总裁,基金会战斗失明。 “这笔慷慨的捐款将帮助我们提前有潜力的基因疗法从实验室进入临床阶段,希望保存和恢复视力。”
生命不息,战斗不止。
1# 凤凰涅盘
谢谢分享,希望越来越多的变异基因可以得到有效治疗。
基因冶疗后眼睛能够像正常人的视力一样吗?还是保持他不发展,不恶化。
谢谢楼主的分享!

看来基因治疗还是以隐性遗传的RP容易治疗,显性遗传基因治疗一直没有突破,这也验证了一个专家讲的话,显性遗传的基因治疗难度非常大,很难用基因治疗。
谢谢楼主分享.飞狐大哥.显性的容易查找致病基因吧?为什么很难用基因治疗呢?
5# 南国乞儿

我只知道显性遗传很难用基因治疗。
1# 凤凰涅盘

看来还要谢谢“M.楼的家庭基金”和这些科学家们。看来“金钱也不一定是万恶的源泉”.....
多认识些朋友。。。。
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