2026年3月3日 美国马尔文讯
Ocugen, Inc.是一家基因疗法领域领先的生物技术公司。今日宣布，其治疗视网膜色素变性（RP）的OCU400 III期liMeliGhT临床试验已完成患者入组。该试验为期一年，预计将于2027年第一季度公布初步数据。这些数据有望支持OCU400的生物制品许可申请（BLA）提交，并有望在2027年获得批准。欧洲药品管理局（EMA）也已确认，这项基于美国的试验数据可用于提交上市许可申请（MAA）。
Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“随着 OCU400 入组工作的完成，我们公司进入了一个非常关键的时期。这一里程碑使我们离向市场推出首款新型修饰基因疗法候选药物更近了一步，有望为全球数十万缺乏治疗选择的 RP 患者提供一次治疗、终身受益的方案。”
liMeliGhT 临床试验共入组了 140 名患者，并按 2:1 的比例随机分配至治疗组（每眼 250 µL，含 2.5×10 vg）和未治疗对照组，涵盖多种突变类型（包括 RHO 突变和非基因特异性组别）。目标人群涵盖了从早期到晚期疾病的广泛 RP 患者群体，包括儿童（3 岁及以上）。主要终点是通过 LDNA（依赖亮度的导航评估）评估的 12 个月视觉功能变化，具体指标为从基线到 12 个月的 Lux 水平改善情况。LDNA 是 Ocugen 专有的一种更灵敏、更特异的移动能力测试方法。
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“三期 liMeliGhT 临床试验涵盖了与 RP 早期至晚期阶段相关的广泛基因突变，我们相信患者的反应将支持我们新型修饰基因疗法平台的非基因特异性作用机制。我要感谢各研究中心的研究人员和临床研究团队为达成入组里程碑所付出的不懈努力和协调工作。这种奉献精神有望通过单一治疗方法靶向多种基因突变，从而改变 RP 的治疗范式。”
OCU400 III期liMeliGhT临床试验是目前唯一一项针对RP的广普性基因实验，也是已知规模最大的III期罕见病基因治疗试验。
德克萨斯州麦卡伦市Valley视网膜研究所的Victor H. Gonzalez说：“对于约98%的视网膜色素变性（RP）患者而言，开发获得FDA批准的治疗方案至关重要，因为这些患者并不适合接受已获批准的RP基因疗法，我很高兴能够为我的RP患者提供一种安全、有效且持久的治疗方案，该方案有望稳定或改善视力。”
OCU400的3年I/II期临床试验数据近期已在可评估的受试者中进行了评估，并在此基础上，进一步证实了此前2年试验的结果，即在所有突变类型中均观察到持续且具有临床意义的LLVA视力提高，平均提高约2行。OCU400保持了良好的持久性、安全性和耐受性，未出现新的治疗相关严重不良事件或值得关注的不良事件。其他数据包括：
在为期3年的随访中，视觉功能持续改善，88%（7/8）可评估的治疗受试者与未治疗的对侧眼相比，视觉功能得到改善或保持。
3 年后，与未治疗的眼睛相比，治疗眼在多种突变类型中平均提升了约 2 行视力（N=8）
OCU400 三期临床试验的入组完成，加上一/二期研究的三年积极数据，是公司计划于 2027 年开始将这种潜在的基因疗法带给患者的重要进展。Ocugen 仍有望在 2026 年第三季度提交滚动生物制品许可申请 (BLA)。
关于 OCU400
OCU400 是该公司基于核激素受体基因NR2E3的基因修饰疗法候选药物。该基因调控视网膜内多种生理功能，例如感光细胞的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞存活。视网膜色素变性 (RP) 患者的视网膜细胞存在基因网络功能紊乱，而 OCU400 的设计目标是重置该网络，重建健康的细胞稳态，从而有望改善 RP 患者的视力。
关于视网膜色素变性（RP）：
视网膜色素变性是一组罕见的遗传性疾病，会导致视网膜细胞退化，最终导致视力丧失和失明。RP与100多个基因的突变有关。目前尚无获批的治疗方案能够延缓或阻止多种类型视网膜色素变性（RP）的进展。RP的治疗方案包括基因替代疗法、视网膜植入装置、视网膜移植、干细胞疗法、维生素疗法和其他药物治疗。现有的基因替代疗法前景可观，但仅限于治疗单一基因突变。此外，虽然基因疗法可以提供一个新的功能基因，但并不一定能消除潜在的基因缺陷，而这些缺陷仍可能造成应激和毒性作用，最终导致视网膜变性。因此，开发基因特异性替代疗法并不能解决所有类型的RP，尤其是在涉及多个未知基因的情况下。因此，以不依赖特定基因的方式，针对更广泛的RP疾病的新型治疗方法为患者带来了新的希望。
关于 Ocugen 公司：
Ocugen 是一家生物技术公司，致力于发现、开发和商业化新型基因疗法，以应对重大致盲疾病，为全球患者带来希望。我们通过大胆创新，利用我们独特的智力和人力资本，开辟新的科学道路，从而改善患者的生活。我们突破性的修饰基因疗法平台，凭借其不依赖特定基因的治疗方法，有望满足大量患者群体尚未得到满足的重大医疗需求。了解更多信息，请访问 www.ocugen.com 。
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