2026年1月21日
Nanoscope Therapeutics, Inc.是一家致力于为因视网膜变性导致光感受器丢失和视力障碍的患者开发和商业化新型、不针对特定疾病的疗法的生物技术公司。今日宣布，日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予 Nanoscope 的主要资产 MCO-010先进药物和孤儿药资格认定，该药物用于治疗因遗传性视网膜疾病 (IRD) 导致的严重视力丧失患者。
“先进药物”认定是日本的快速审批程序，旨在为解决重大未满足医疗需求的创新疗法提供快速通道，加速患者获得突破性治疗方案。获得“先进药物”认定的药物可享受优先监管咨询和审查服务，通常可在六个月内完成审查，这得益于与日本药品和医疗器械管理局 (PMDA) 的密切合作，并可能在获批后获得更高的定价。此外，该药物还获得了孤儿药认定（适用于5万名以下具有高度医疗需求的患者），这为其在日本的监管审批铺平了道路。MCO-010是首个同时获得“先进药物”和孤儿药认定的视网膜基因疗法。
Nanoscope Therapeutics总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士表示：“日本厚生劳动省的这些认定标志着Nanoscope 又迈出了重要的一步，获得日本厚生劳动省的先进药物认定，凸显了MCO-010作为一种一次性、门诊玻璃体内注射光遗传疗法的创新性，以及其在目前尚无获批疗法的情况下治疗严重视力丧失的潜力。结合我们在美国和欧洲取得的进展，我们正在推进针对遗传性视网膜疾病患者的光遗传视网膜基因治疗领域最全面的全球监管策略之一。”
强劲的主要市场监管势头
日本厚生劳动省的这项决定是在其他主要市场加速监管路径的基础上做出的：
欧盟（EMA）： 五项孤儿药资格认定，涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的视网膜营养不良，以及黄斑营养不良。
美国（FDA）：
视网膜色素变性（RP）的孤儿药资格和快速通道资格认定
Stargardt 病 (SD) 的孤儿药、快速通道和再生医学先进疗法 (RMAT) 认定
此外， FDA、EMA 和 PMDA 已初步批准 MCO-010 的品牌名称为 MOGENRY™，而 Nanoscope 也继续推进其 滚动生物制品许可申请 (BLA)，以获得 在美国对 RP患者的上市许可。
随着 日本、美国和欧洲监管途径的建立，MCO-010 代表了 全球在研最先进的光遗传学平台疗法。这些协调一致的认定将加速研发进程，加强监管合作，并有望成为首个在主要市场获批的光遗传学疗法。
关于MCO平台
MCO是一种一次性、门诊内、玻璃体内注射的治疗平台，适用于多种视网膜疾病，旨在恢复光感受器退化患者的视力，包括视网膜色素变性（RP）、Stargardt（SD）和地图样萎缩（GA）。MCO通过激活高密度双极视网膜细胞使其对光敏感，从而利用光感受器死亡后剩余的视觉回路。MCO治疗无需基因检测、侵入性手术或重复给药，因此可在现有的视网膜诊疗流程中广泛应用。
关于Nanoscope Therapeutics：
Nanoscope Therapeutics致力于开发一种不针对特定疾病、能够恢复视力的光遗传疗法，以帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。在针对视网膜色素变性（RP）的RESTORE IIb/III期多中心、随机、双盲、假手术对照临床试验（NCT04945772）取得积极结果后，该公司已启动向FDA提交滚动生物制品许可申请（BLA）。如果获得批准，MCO-010有望成为RP患者的标准疗法，只需在诊室进行一次注射，无需进行基因检测。该公司在MCO-010治疗Stargardt病（SD）的STARLIGHT II期临床试验（NCT05417126）中也取得了令人鼓舞的结果，并计划于2026年初启动III期注册试验。MCO -010已获得FDA授予的RP和SD快速通道资格和孤儿药资格，以及SD的RMAT资格，并获得EMA授予的用于治疗非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞为主的营养不良以及黄斑营养不良的孤儿药资格。MCO治疗地图样萎缩（GA）的II期临床试验预计将于2026年初启动。其他已准备好提交IND申请的项目包括Leber先天性黑蒙（LCA）。
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