2025年10月29日
SPVN20 旨在通过在功能异常的视锥细胞中构建一条替代性光信号传导通路，从而恢复视力敏锐度及色觉的相关方面。
SPVN20 通过单次玻璃体内注射给药，可针对目前缺乏标准治疗方案的常见视网膜疾病发挥作用，且不受疾病病因的影响。
巴黎，2025年10月28日 – SparingVision是一家临床阶段基因组医学公司，致力于改变视网膜疾病治疗，今天宣布其NYRVANA人体首次试验中首位患者已成功给药。
SPVN20 是一种不依赖基因类型、基于腺相关病毒（AAV）的玻璃体内基因疗法，旨在为视网膜疾病患者恢复视力敏锐度及色觉的相关方面。该疗法以视网膜中的休眠视锥细胞为作用靶点 —— 这类感光细胞虽仍存活，但已因疾病影响丧失对光的响应能力。这种创新性基因疗法通过腺相关病毒（AAV）载体，经玻璃体内注射递送一种编码人源 G 蛋白门控内向整流钾离子（GIRK）通道的基因，使休眠视锥细胞重新获得将光信号转化为电信号的能力，而大脑可将这些电信号解读为视觉。这一独特的作用机制不受疾病潜在遗传病因的影响，因此 SPVN20 可广泛应用于多种视网膜退行性疾病。
NYRVANA 首次人体试验是一项开放标签、多中心、剂量递增研究，旨在评估单次玻璃体内注射 SPVN20 在保留休眠视锥细胞的晚期视网膜色素变性（RP）患者中的安全性、耐受性及初步有效性，试验观察期为 6 个月，并包含为期 5 年的长期随访阶段。安全性与有效性数据将在 2026 年至 2027 年期间收集。
该试验已在比利时启动，目前将扩大受试者招募范围至法国与爱尔兰。本次临床试验申请（CTA）得到了一套全面非临床研究数据的支持：这些数据显示，在多种体外、离体及在体模型中，SPVN20 可介导视锥细胞产生光诱发反应并实现功能修复；此外，在非人灵长类动物中单次玻璃体内注射 SPVN20 后，可在视网膜中央凹实现稳定且靶向性的转基因表达，且该疗法展现出良好的安全性特征。
与 SPVN06 一同，SparingVision 公司的两项核心临床项目构建了首个且覆盖最全面的视网膜色素变性（RP）非基因依赖型治疗方案，该方案有望覆盖所有患者，无论其遗传背景或疾病所处阶段如何。
SparingVision 公司首席执行官Stéphane Boissel表示：“NYRVANA 试验的启动，是 SparingVision 发展历程中的关键里程碑，同时也验证了我们非基因依赖型基因治疗产品组合的治疗潜力。该组合为治疗不同阶段的多种视网膜疾病提供了全面方案。目前两项临床项目已同步推进，我们正逐步接近‘改变致盲性视网膜疾病患者预后’的使命目标。”
SparingVision 公司首席医疗官Kali Stasi补充道：“光遗传学（Optogenetics）为晚期视网膜疾病治疗带来了重大突破，不仅证实了视力恢复的可能性，更为后续创新奠定了基础。借助 SPVN20，我们在此基础上进一步探索 —— 通过激活休眠视锥细胞实现治疗进展。视锥细胞是视网膜回路中特化的感光细胞，位于视觉传导通路的起始端，且可利用体内天然存在的光敏蛋白视紫质（opsin）。这一疗法通过更符合生理机制的方式，最大程度提升了恢复‘接近天然视锥细胞介导视觉’的中心视觉功能的可能性，将为目前缺乏治疗方案的患者改善生活质量。”
“未来视野与 RDH12 全球联盟”创始人、患者权益倡导者、NYRVANA 试验数据安全监测委员会（DSMB）成员Silvia Cerolini总结道：“NYRVANA 试验的启动，为遗传性视网膜营养不良患者群体带来了极具力量的希望时刻。SPVN20 为晚期视网膜色素变性（RP）患者带来的治疗前景令我们备受鼓舞 —— 其中许多患者已等待新治疗方案数十年。我们由衷感谢临床研究者及 SparingVision 团队，感谢他们致力于为患者带来这一治疗机遇。”
更多试验信息可在欧盟临床试验网站（EU’s Clinical Trials website）上查询，试验名称为 NYRVANA。
关于 SparingVision 公司
SparingVision 是一家处于临床阶段的基因组医药公司，其使命是将前沿科学转化为挽救视力的治疗方法。凭借对视网膜疾病无可比拟的深入理解，该公司已构建起全球极具竞争力的产品组合，涵盖协同作用的尖端基因治疗与基因组编辑疗法，专门用于治疗致盲性视网膜疾病。其中，进展最为领先的产品 SPVN06 与 SPVN20，力求突破单一基因矫正疗法的局限，为视网膜色素变性（RP）以及干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）继发的地图样萎缩 —— 这两种全球主要致盲病因 —— 提供全新的不依赖突变类型的治疗方案。此外，该公司还与 Intellia Therapeutics 公司（纳斯达克股票代码：NTLA）建立战略合作，旨在利用 CRISPR-Cas9 技术开发用于眼部疾病的新型基因组编辑疗法。
SparingVision 是巴黎视觉研究所（Paris Vision Institute）孵化的衍生企业，得到多家优质投资方的支持，包括 4BIO 资本、Adbio 合作伙伴基金、法国国家投资银行（Bpifrance）、视网膜变性基金（隶属于抗盲基金会风险投资部门）、视听说基金会（Fondation Voir & Entendre）、Intellia Therapeutics 公司、匹兹堡大学医学中心企业部（UPMC Enterprises）、Jeito 资本以及 Ysios 资本。
关于 SPVN20
SPVN20 是一款专有且不依赖突变类型的在研基因治疗产品，其通过腺相关病毒（AAV）载体递送 GIRK 蛋白（即 G 蛋白门控内向整流钾离子通道）。这种源自人体的蛋白质可通过恢复功能异常的视锥细胞（即 “休眠视锥细胞”）的光敏感性及其向大脑传递视觉信号的能力，实现对该类细胞的重新激活。SPVN20 以视网膜内现存细胞为作用靶点（而非替换细胞），致力于重建符合生理机制的视觉通路。这一疗法或可更广泛地应用于其他与视锥细胞变性及功能沉默相关的视网膜疾病，其中尤为值得关注的是干性年龄相关性黄斑变性（干性 AMD）。
目前，SPVN20 正处于首次人体临床试验阶段，研究对象为患有晚期视网膜色素变性且存在功能异常视锥细胞（即 “休眠视锥细胞”）的患者。该疗法通过单次玻璃体内注射给药，这是一种标准的门诊操作流程。SPVN20 的研发成果源自巴黎视觉研究所开展的世界领先眼科研究。 |
