Race Against Blindness拨款 100 万美元，用于推进 Bardet-Biedl 综合征 1 (BBS1) 基因疗法临床试验
2025年9月5日
由 Stephen Johnston 博士和 Kristina Johnston 创立的位于亚利桑那州的 非营利组织Race Against Blindness（抗盲竞赛）今天宣布，它已向 Axovia Therapeutics 提供 100 万美元的新资助，以支持 AXV-101 的临床开发，AXV-101 是一种研究性基因疗法，旨在治疗由 Bardet-Biedl 综合征 1 (BBS1) 引起的视网膜色素变性 (RP) 导致的儿童失明。
这是该组织为该项目提供的第三笔重大拨款，使其自2024年以来用于AXV-101研发的总资金达到400万美元。这笔新资金将用于开展AXV-101的首次人体开放标签剂量递增试验，该试验预计将于近期在英国启动，此前该试验已获得临床试验申请(CTA)批准。AXV-101是一种密码子优化的AAV9 BBS1视网膜下基因疗法，旨在阻止BBS1患者的视网膜变性。
“抗盲竞赛”联合创始人兼总裁斯蒂芬·约翰斯顿博士表示：“ 得益于我们杰出的捐赠群体和赞助商，我们为推动这一开创性项目的发展发挥了直接而切实的影响，每一美元的捐赠都体现了我们共同的承诺，即确保BBS1患儿拥有一个不再被失明夺走的未来。”
Axovia Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Phil Beales 教授表示：“‘抗盲竞赛’项目的持续投入，有力地提醒着我们 Axovia 开展这项工作的初衷。与 BBS 群体患者和家属的每一次对话，都强化了开发新疗法的紧迫性和重要性。随着 AXV-101 进入临床，他们的观点持续指引和激励着我们。”
具有全球影响力的个人使命
约翰斯顿家庭的这项使命始于他们的儿子卢克被诊断出患有视网膜色素变性，该病由BBS1基因的遗传缺陷引起——这是一种罕见的遗传性疾病，会导致逐渐失明和其他严重的健康问题。为了资助变革性疗法，约翰斯顿家庭已在全国范围内召集了数千名支持者。
关于“抗盲竞赛”
Race Against Blindness “抗盲竞赛”是一个非营利组织，致力于资助研究并推进由Bardet-Biedl综合征（BBS）和视网膜色素变性（RP）等罕见遗传疾病导致的渐进性视力丧失的治疗。该组织由斯蒂芬·约翰斯顿博士和克里斯蒂娜·约翰斯顿创立，致力于通过创新的筹款方式支持临床研究、提高公众意识并促进社区参与。了解更多信息，请访问www.araceagainstblindness.org。
https://www.globenewswire.com/ne ... yndrome-1-BBS1.html |
