2025年9月3日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家致力于开发和商业化针对视网膜变性导致的光感受器丧失和视力障碍患者的新型与基因无关疗法的生物技术公司。该公司今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 已授予MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec) 孤儿药资格认定，该药物适用于五种类型的视网膜营养不良疾病。此外，美国食品药品管理局 (FDA) 已授予MCO-010用于治疗Stargardt病 (SD) 的RMAT资格认定。
EMA 孤儿药资格认定涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞退化为主的营养不良，以及黄斑区营养不良，为数十种视网膜疾病提供了一条潜在的、与基因无关的监管途径。FDA 针对视网膜色素变性 (RP) 和视网膜色素变性 (SD) 的新 RMAT 资格认定，是基于此前获得的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。EMA 和 FDA 的行动凸显了监管机构对 MCO-010 有望解决视网膜退行性疾病领域重大未满足需求的潜力的认可。
Nanoscope 首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“除了我们之前获得的 FDA 针对 SD 和 RP 的认定之外，此次获得 RMAT 针对 Stargardt 病的认定，是对我们疗法的充分肯定，值得加快开发和审查。 加上五项 EMA 孤儿药认定，这些成就凸显了我们的 MCO 平台在全球的强劲发展势头，它有望为治疗选择有限或完全没有治疗选择的患者提供一种恢复视力的潜在疗法。”
MCO（多特征视蛋白）是一种一次性、在门诊进行、玻璃体内注射、与基因无关的治疗平台，旨在恢复光感受器变性患者的视力，包括视网膜色素变性（RP）、Stargardt（SD）和地图样萎缩（GA）。MCO 通过激活高密度双极视网膜细胞使其变得对光敏感，从而利用光感受器细胞死亡后剩余的视觉回路。MCO 无需基因检测、手术干预或重复给药，因此可在现有的视网膜诊疗流程中广泛适用于患者。
Nanoscope 的视力改善临床项目正在全球范围内推进，其中， 在 RP 的2b /3 期 RESTORE 试验取得了积极的成果，在 SD 的 2 期 STARLIGHT 试验也取得了令人鼓舞的结果。预计 SD 的 3 期注册试验和 GA 的 2 期试验将于 2025 年底启动。
视网膜退行性疾病，包括视网膜色素变性（RP）、Stargardt（SD）、黄斑营养不良和综合征性视网膜疾病，影响着全球数百万患者。这些疾病会改变患者的生活，造成慢性损害，并且缺乏广泛有效的治疗选择。在欧盟，EMA孤儿药资格认定为患者提供方案协助，并在获批后享有长达10年的市场独占权。在 美国，孤儿药资格认定、快速通道资格认定和RMAT资格认定为患者提供加速开发和审评、试验设计灵活性以及获批后7年的市场独占权。
关于Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics 正在开发一种与基因无关、可恢复视力的光遗传学疗法，旨在帮助数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者。在针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 2b /3 期多中心、随机、双盲、假手术临床试验 ( NCT04945772 ) 取得积极结果后，该公司已启动向 FDA 提交的滚动式生物制品许可申请 (BLA)。如果获得批准，MCO-010 有望成为 RP 患者的标准治疗方案，只需在诊所一次性注射即可，无需进行基因检测。该公司还在 MCO-010 治疗 Stargardt 病 (SD) 的 STARLIGHT II 期临床试验 ( NCT05417126 ) 中显示出良好的结果，并计划于 2025 年启动 III 期注册试验 。MCO-010 已获得 FDA 快速通道和孤儿药称号（针对 RP 和 SD），以及 RMAT 称号（针对 SD），以及 EMA 孤儿药称号（涵盖非综合征型和综合征型视杆细胞和视锥细胞营养不良以及黄斑营养不良）。MCO 治疗地图样萎缩 (GA) 的 II 期计划预计将于 2025 年底启动。其他准备提交 IND 的项目包括莱伯先天性黑蒙 (LCA)。
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