2025年8月20日
Aldeyra Therapeutics 是一家致力于研发治疗免疫介导和代谢疾病的创新疗法的生物技术公司。 今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予其 ADX-2191（甲氨蝶呤玻璃体注射，USP）快速通道资格认定，用于治疗视网膜色素变性。目前，对于大多数类型的视网膜色素变性患者，尚无获批的治疗方法。视网膜色素变性是一类罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。视网膜色素变性影响着全球超过一百万人。
Aldeyra 总裁兼首席执行官 Todd C. Brady 博士表示：“尽管视网膜色素变性是一种持续进展的疾病，几十年来一直被认为是导致失明的重要原因，但目前大多数类型的视网膜色素变性尚无获批疗法。快速通道资格认定与此前宣布的孤儿药资格认定相结合，凸显了 ADX-2191 解决眼科领域未满足需求的潜力，并且ADX-2191如果获得批准将快速惠及患者奠定了基础。”
ADX-2191 治疗视网膜色素变性的潜在疗效已得到 2023 年公布的一项 2 期临床试验结果的支持，该试验表明，治疗后视网膜敏感度较基线有所改善。ADX-2191 治疗视网膜色素变性的 2/3 期临床试验计划于 2025 年启动。
快速通道资格旨在促进用于治疗严重或危及生命疾病且有望满足无有效治疗方法的疾病药物的开发和加速审批。快速通道资格可实现与FDA的频繁沟通，并可能允许滚动审评、优先审评或加速审批（如符合相关标准）。
关于ADX-2191
ADX-2191（甲氨蝶呤注射液，USP）是一种无菌、非复合的甲氨蝶呤玻璃体腔注射制剂，可用于治疗某些罕见视网膜疾病，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体腔注射制剂不含防腐剂，设计为与玻璃体相容，并针对赋形剂组成、粘度、密度、张力、pH值、浓度和给药量进行了优化。ADX-2191已获得FDA孤儿药资格认定（用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性）、快速通道资格认定（用于治疗视网膜色素变性）以及EMA孤儿药资格认定（于治疗表形为视杆细胞首先退化的遗传性视网膜营养不良疾病，包括视网膜色素变性）以及免疫豁免部位原发性大B细胞淋巴瘤（包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤）。
关于视网膜色素变性
视网膜色素变性是一组罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。目前，大多数类型的视网膜色素变性尚无获批的治疗方法。体内临床前研究已证实甲氨蝶呤具有诱导错误折叠视紫红质（一种视觉循环蛋白）清除的活性，这表明 ADX-2191 具有治疗以错误折叠视紫红质为特征的遗传性视网膜色素变性的潜力。
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