Nanoscope 宣布发表STARLIGHT 2期研究，评估MCO-010与基因无关疗法对Stargardt病患者的疗效
2025年8月15日
Nanoscope Therapeutics Inc. 是 一家致力于开发和商业化新型与基因无关疗法的生物技术公司，旨在帮助因视网膜退行性疾病而视力丧失的患者。该公司今天宣布，其 STARLIGHT 临床试验在《柳叶刀发现科学》(The Lancet Discovery Science) 旗下期刊 eClinical Medicine 上公布了积极结果。STARLIGHT是首 个也是唯一一个证明 Stargardt 病 (SD) 患者视力改善的临床试验。
STARLIGHT 是一项 2 期开放标签研究，旨在评估对 6 名因 SD 导致严重视力丧失的参与者进行单次玻璃体内注射与基因无关的 MCO-010 疗法的安全性和有效性。
主要发现包括：
基线到第 48 周，最佳矫正视力 (BCVA) 的平均改善为：
对于所有患者，不使用和使用可穿戴低视力辅助设备时，ETDRS 字母分别为 +5.5 和 +9.0。
对于萎缩局限于黄斑区的个体，佩戴和不佩戴可穿戴低视力辅助设备时，ETDRS 字母分别为 +12.0 和 +32.0。
一些患者在治疗后 4 周就观察到视力改善，并且在整个研究期间都保持这种改善。
MCO-010 耐受性良好，48 周内未报告严重不良事件。
Stargardt disease，又称青少年型黄斑营养不良症。是导致儿童视力丧失的主要原因，在美国影响超过4万人，并导致超过2万人法定失明。Stargardt病患者黄斑区感光细胞功能退化，导致中央视力丧失。目前尚无获批的Stargardt病治疗方法。
巴斯康帕尔默眼科研究所眼科教授、STARLIGHT研究的主要作者兼首席研究员Byron Lam博士说：“虽然这是一项开放标签研究，但这是首批证明Stargardt病患者视力改善的研究之一。这是一个非凡的发现，因为这些患者通常会在其一生中经历不可逆的中央视力丧失。我很高兴能够参与即将开展的MCO-010治疗Stargardt病的3期临床试验，助力推动这一前景光明的疗法获得批准。”
总裁兼首席科学官Samarendra Mohanty博士说：“我们感谢参与试验的患者和研究人员，STARLIGHT 对 SD 患者取得的成果，巩固了我们与基因无关的 MCO-010 平台的治疗潜力，这得益于我们在 Stargardt 和视网膜色素变性患者群体中取得的积极成果。”
发表的论文题为“ MCO-010 光遗传学疗法在美国 Stargardt 病患者中的安全性和有效性（STARLIGHT）：一项开放标签多中心 Ph2 试验”，现已在线提供，并将刊登在即将出版的 《柳叶刀》印刷版上。
关于 MCO-010 和即将进行的STARGAZE 第 3 阶段研究
Nanoscope 的专有疗法 MCO-010 ( sonpiretigene isteparvovec ) 是一种一次性、与基因无关的门诊玻璃体内注射疗法，旨在恢复晚期视网膜变性患者的视力。MCO-010 可激活高密度双极视网膜细胞，利用光感受器死亡后残留的视觉回路，使其变得对光敏感。MCO-010 疗法无需基因检测、手术干预或重复给药，因此可在现有的视网膜诊疗流程中广泛适用于患者。
STARGAZE 是一项 3 期随机、双盲、假手术对照研究，旨在评估 MCO-010 对 Stargardt 病患者的疗效和安全性。在成功完成第 2 阶段结束会议后，并根据 FDA 指南，注册授权研究将在多个中心招募约 60 名患者。主要终点是使用标准视力表与假手术对照相比，最佳矫正视力 (BCVA) 的变化。关键次要终点将评估多亮度形状识别的改善情况。预计 2027 年将公布最终结果。
有关 MCO-010 和 Nanoscope Therapeutics 的更多信息，请访问：www.nanostherapeutics.com。
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