2025年7月25日
Aldeyra Therapeutics 是一家致力于研发治疗免疫介导和代谢疾病的创新疗法的生物技术公司。今日宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 已授予 ADX-2191（玻璃体注射甲氨蝶呤）孤儿药资格认定，用于治疗表形为视杆细胞首先退化的遗传性视网膜营养不良疾病，包括视网膜色素变性。目前尚无针对大多数类型视网膜色素变性患者的获批药物。视网膜色素变性是一类罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。视网膜色素变性影响着全球超过一百万人，并且仍然是遗传性失明的重要原因。
Aldeyra 总裁兼首席执行官 Todd C. Brady 博士表示：“视网膜色素变性是一种严重且无法治愈的视力威胁性疾病，是眼科领域一个尚未得到满足的重大医疗需求。此次获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定，加上此前宣布的美国眼科协会（ASCO）的孤儿药资格认定，我们深感荣幸。”欧洲食品和药物管理局强调了为患有视网膜色素变性的患者开发治疗方案的重要性。”
ADX-2191 治疗视网膜色素变性的潜在疗效已得到 2023 年公布的一项 2 期临床试验结果的支持，该试验表明，治疗后视网膜敏感度较基线有所改善。ADX-2191 治疗视网膜色素变性的 2/3 期临床试验计划于 2025 年启动。
欧洲药品管理局 (EMA) 授予用于治疗、诊断或预防罕见、危及生命或慢性退化性疾病的药物和生物制剂孤儿药资格，这些疾病或病症在欧盟的发病率低于万分之五。孤儿药资格可为制药公司带来某些益处，包括降低监管费用、临床方案协助、研究补助以及在欧盟长达 10 年的市场独占权。
关于ADX-2191
ADX-2191（甲氨蝶呤玻璃体腔注射液）是一种无菌、非复合的甲氨蝶呤玻璃体腔注射制剂，可用于治疗某些罕见视网膜疾病，包括原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体腔注射制剂不含防腐剂，设计为与玻璃体相容，并针对辅料成分、粘度、密度、张力、pH值、浓度和给药量进行了优化。ADX-2191已获得美国食品药品管理局 (FDA) 授予其用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性的孤儿药称号，以及欧洲药品管理局 (EMA) 授予其用于治疗表形为视杆细胞首先退化的遗传性视网膜营养不良疾病（包括视网膜色素变性）的孤儿药称号。
关于视网膜色素变性
视网膜色素变性是一组罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。目前，大多数类型的视网膜色素变性尚无获批的治疗方法。体内临床前研究已证实甲氨蝶呤具有诱导错误折叠视紫红质（一种视觉循环蛋白）清除的活性，这表明 ADX-2191 具有治疗以错误折叠视紫红质为特征的遗传性视网膜色素变性的潜力。
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