2025年7月10日
Atsena Therapeutics 是一家专注于遗传性视网膜疾病创新基因疗法的生物医药公司，该公司已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的同意，将目前针对 X 连锁视网膜劈裂症 (XLRS) 基因疗法 ATSN-201 的 LIGHTHOUSE 1/2 期临床试验扩展为连续的 1/2/3 期临床试验。通过扩展当前试验，Atsena 避免了进行额外注册研究的需要，从而将潜在批准时间缩短至少 1.5 年。1/2/3 期试验可作为注册试验，通过向 FDA 提交生物制品许可证申请 (BLA) 来支持上市许可请求。Atsena 预计将于 2028 年初提交 BLA。
Atsena 首席医疗官 Kenji Fujita 博士表示：“FDA 致力于与业界合作，开发创新实用的方法，以加速开发改变罕见病患者命运的疗法，为此，FDA 近期批准了多个罕见病项目的无缝 1/2/3 期临床试验设计。我们很高兴看到他们同意我们提出的设计方案，这体现了我们持续致力于以务实的方式开发严重罕见病药物的承诺。”
ATSN-201 已获得 FDA 颁发的再生医学先进疗法、快速通道、儿科罕见疾病和孤儿药资格认定，这些资格认定均可加速和简化治疗开发。
Atsena 将在正在进行的多中心 LIGHTHOUSE 试验中新增一个关键小组，该小组将纳入约 30 名成人和儿童患者，并随机分配至治疗组和对照组。对照组患者将有机会在一年后接受治疗。所有患者的疗效和安全性都将通过微视野、视力和黄斑结构等指标进行评估。该关键队列预计将于 2026 年第一季度开始招募患者，并于 2027 年下半年公布数据。
2025年5月，Atsena报告称，LIGHTHOUSE A组9名患者中有7名视网膜劈裂症（即视网膜层裂开）已得到缓解，而这正是XLRS损伤性结构性特征。这些结构性改善的患者普遍在微视野、最佳矫正视力和低亮度视力方面有所改善。Atsena目前正在招募LIGHTHOUSE B组患者，该组将纳入9名成人患者和3名儿童患者（至少6岁）。
RD Fund 是基金会的风险慈善基金，用于推动新兴治疗方法进入早期临床试验，也是 Atsena 的创始投资者之一。
Atsena 创始人兼首席科学官 Shannon Boye 博士，来自佛罗里达大学，是该公司新兴基因疗法的临床前开发人员。
https://www.fightingblindness.or ... phase-3-cohort-2554 |
