2025年7月9日
德国拜耳全资子公司BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞疗法公司。今日宣布，首位患者在CLARICO项目中接受了OpCT-001的临床研究。OpCT-001是一项1/2a期临床试验，是一项用于治疗原发性感光细胞疾病的在研诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法。
OpCT-001是首个进行临床试验，用于治疗原发性感光细胞(PR)疾病的iPSC衍生细胞疗法。原发性感光细胞疾病是遗传性视网膜疾病的一个亚组，包括视网膜色素变性和视锥-视杆细胞营养不良症。
BlueRock 首席开发和医疗官 Amit Rakhit 博士表示：“CLARICO 试验的启动代表着 OpCT-001 项目的一个重要里程碑。我们相信，OpCT-001 作为一种恢复原发性光感受器疾病患者视力的新型治疗方法，拥有巨大的发展前景。我们期待在推进这一重要项目的同时，对其安全性和耐受性进行评估。”
CLARICO 是一项 1/2a 期首次人体试验、多中心、两阶段介入性研究，旨在评估 OpCT-001 在多达约 54 名原发性光感受器疾病成人患者中的安全性、耐受性及其对临床结果的影响。第 1 期试验将重点关注安全性，并采用剂量递增设计。第 2 期试验旨在收集更多安全性数据，并评估 OpCT-001 对不同临床亚组患者的视功能、功能性视力和植入解剖指标的影响。
拜耳执行副总裁兼制药部门全球研发主管Christian Rommel表示：“我们的目标是为面临不可逆视力丧失的患者带来新的治疗选择。OpCT-001是我们目前在研的iPSC衍生细胞疗法，有望帮助原发性光感受器疾病患者恢复视力。我们很高兴宣布CLARICO试验的首例患者已经入组，这是该领域首个iPSC衍生疗法临床试验。”
原发性光感受器疾病会影响视网膜感光细胞的结构和功能，导致儿童和成人出现不可逆的视力丧失。OpCT-001 旨在通过用功能性细胞替换视网膜中退化的细胞，恢复原发性光感受器疾病患者的视力。目前，治疗原发性光感受器疾病的治疗方案有限，据估计，美国有 110,0001 人患有此类疾病。
OpCT-001 是一种研究性细胞疗法，尚未获得任何监管机构的批准，其功效和安全性尚未确定或得到充分评估。
关于 CLARICO
CLARICO 是一项 I/IIa 期、首次人体、多中心、两阶段介入性研究，旨在评估 OpCT-001 在多达约 54 名原发性光感受器疾病成人患者中的安全性、耐受性及其对临床结果的影响。I 期将重点关注安全性，并采用剂量递增设计。II 期旨在收集更多安全性数据，并评估 OpCT-001 对不同临床亚组患者的视功能、功能性视力和植入解剖指标的影响。I 期将包括 4 个计划剂量水平，在 4 个小组（小组 1 至 4）中给药。I 期的剂量递增将采用标准的 3+3 方案，共计 12 至 24 名法定盲人参与者（每个小组约 3 至 6 名）将接受 OpCT-001 治疗。第 2 阶段计划招募最多 15 名参与者，分为两个小组（小组5 和 6），以评估 OpCT-001 的两个剂量水平，这两个剂量水平将根据第 1 阶段的安全性和耐受性数据进行选择。第 2 阶段参与者将按 1:1 的比例随机分配至小组 5 或小组 6。第 2 阶段参与者以及手术团队以外的研究者/研究中心人员将对 OpCT-001 的剂量分配情况保密。更多试验详情请访问 www.clinicaltrials.gov (NCT06789445)。
关于BlueRock Therapeutics LP
BlueRock Therapeutics LP是一家临床阶段细胞疗法公司，专注于研发用于治疗严重疾病的细胞药物。我们正利用细胞疗法的力量，为神经系统和眼科疾病患者打造一系列新药。我们的两种新型在研细胞疗法，用于治疗帕金森病的bemdaneprocel (BRT-DA01)和用于治疗原发性感光细胞疾病的OpCT-001，均处于临床阶段。Bemdaneprocel已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道资格认定，目前正在进行3期临床试验exPDite-2。OpCT-001已获得FDA的快速通道资格认定，目前正在进行1期临床试验Clarico。 BlueRock 成立于 2016 年，由 Versant Ventures 和拜耳 Leaps 合资成立。拜耳是拜耳股份公司旗下的影响力投资部门，致力于投资突破性的创新。2019 年底，BlueRock 成为拜耳股份公司旗下的全资独立运营子公司。我们的文化体现在：勇于面对挑战，坚持不懈；渴望变革医学，传递希望；以使命为导向，秉持诚信；以及具有社区意识，深知我们都是伟大事业的一部分。欲了解更多信息，请访问 www.bluerocktx.com。
https://www.bluerocktx.com/bluer ... oreceptor-diseases/ |
