2025年6月17日
Ocugen是一家针对致盲性疾病开发基因疗法的生物医药公司 .今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准新药临床试验 (IND) 修正案，以启动 OCU410ST 的 2/3 期关键确认性试验。OCU410ST 是一种修饰基因治疗候选药物，正在开发用于治疗所有 Stargardt 病（ABCA4相关视网膜病变）。FDA 此前已授予 OCU410ST 儿科罕见疾病认定 (RPDD) 和孤儿药认定，用于治疗 ABCA4相关视网膜病变，包括 Stargardt 病、视网膜色素变性 19 型和视锥杆细胞营养不良 3型。
Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“我们与 FDA 生物制品评估与研究中心 (CBER) 进行了卓有成效的合作，共同开展了 OCU410ST 的关键性验证性试验。显而易见，FDA 迫切需要为目前尚无治疗方案的患者提供治疗选择。随着 2/3 期注册试验的启动，我们将 OCU410ST 的临床开发速度加快了两到三年，并有望为迫切需要治疗方案的患者提供创新的基因疗法。”
OCU410ST 1 期 GARDian 试验的积极数据显示：
良好的安全性和耐受性，没有与 OCU410ST 相关的严重不良事件，包括无缺血性视神经病变、血管炎、眼内炎症、眼内炎或脉络膜新生血管病例，也没有特别值得关注的不良事件
病变生长速度明显减慢——与未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛在 12 个月的随访中病变生长速度减慢了 48%
与未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛在 12 个月的随访中，视觉功能 (BCVA) 获得了统计学上显著的改善 (p=0.031)，具有临床意义，视觉功能 (BCVA) 提高了近 2 行
OCU410ST 的 2/3 期临床试验将招募 51 名确诊患有 Stargardt 病的受试者。其中，34 名受试者将在视力较差的眼部接受一次性视网膜下注射 OCU410ST（200 μL，浓度为 1.5 × 1011 个载体基因组/毫升），而 17 名受试者将被分配至未接受治疗的对照组。该试验的主要目的是评估萎缩性病变面积的缩小情况。关键次要终点包括与对照组相比，最佳矫正视力 (BCVA) 和低亮度视力 (LLVA) 的改善情况。为期一年的随访数据将用于支持公司的生物制剂许可申请 (BLA)。
Ocugen首席医疗官Huma Qamar博士表示：“这项关键的2/3期临床研究的启动，标志着我们致力于为Stargardt病患者提供变革性基因疗法的里程碑。FDA最近授予该项目的RPDD，进一步凸显了Stargardt病患儿迫切需要创新治疗方案。OCU410ST是通过我们专有的修饰基因治疗平台开发的，旨在靶向该疾病的潜在生物学机制。”
美国和欧洲共有约10万名Stargardt病患者，全球共有100万名患者。Stargardt病和ABCA4相关视网膜病变的基因结构复杂，涉及1200多个已知突变，使用传统的基因治疗或基因编辑方法治疗此类疾病仍然极具挑战性。
杜克大学眼科中心Lejla Vajzovic 博士表示：“Stargardt 病代表着巨大的未满足医疗需求，尤其是在儿童和青少年群体中，OCU410ST 的 2/3 期研究经过精心设计、科学严谨、以患者为中心，旨在评估结构和功能性结果。我们乐观地认为，这种方法将帮助我们更接近为受影响家庭找到有意义的治疗方案。”
OCU410ST 2/3期关键性验证性试验代表了Ocugen公司第二个后期临床项目的重大进展。Ocugen计划于2027年提交OCU410ST的生物制品许可申请(BLA)，以实现其未来三年提交三份BLA的战略目标。
关于 OCU410ST OCU410ST 利用 AAV 递送平台将RORA
（RAR 相关孤儿受体 A）基因递送至视网膜 。它代表了 Ocugen 的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体 (NHR) RORA，可调节与 Stargardt 病相关的病理生理通路，例如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。
关于 Stargardt 病
Stargardt 病是一种遗传性眼病，会导致视网膜变性和视力丧失。Stargardt 病是遗传性黄斑变性最常见的形式。与 Stargardt 病相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分（称为黄斑）的感光细胞变性引起的。 由于黄斑区感光细胞丧失导致中央视力下降是 Stargardt 病的标志。患者通常会保留一些周边视力。Stargardt 病通常发病于儿童或青少年时期，但发病年龄和进展速度可能有所不同。Stargardt 病患者的视网膜色素上皮 (RPE)（一层支持感光细胞的细胞）也会受到影响。
关于 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因疗法，以治疗主要的失明疾病并为全球患者带来希望。我们正通过勇敢的创新改变患者的生活——开辟新的科学道路，利用我们独特的智力和人力资本。我们突破性的修饰基因治疗平台有可能通过我们不局限于基因的方法，满足大量患者群体尚未满足的重大医疗需求。了解更多信息，请访问 www.ocugen.com 。
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