2025年6月12日
SpliceBio 是一家专注于基因疗法的生物医药公司，已获得 1.35 亿美元的 B 轮融资，用于推进 Stargardt 病的领先项目 SB-007。
本轮融资由 EQT Life Sciences 和 Sanofi Ventures 共同领投，罗氏风险投资基金以及 New Enterprise Associates、UCB Ventures 等现有投资者参与。
该笔资金将支持 SpliceBio 公司针对Stargardt 病的领先基因治疗候选药物 SB-007 的临床开发。
这包括继续进行1/2期ASTRA研究和POLARIS观察性研究。SB-007是首个获得FDA批准用于Stargardt病临床开发的双腺相关病毒(AAV)基因疗法，并且已获得英国MHRA的批准。
Stargardt病是一种由 ABCA4 基因突变引起的遗传性视网膜疾病，导致视力逐渐丧失。
目前尚无获批的治疗方法。SB-007 旨在通过复制 ABCA4 蛋白的功能性拷贝来解决遗传因素，无论具体突变情况如何，所有患者都有可能受益。
这项投资还将加速 SpliceBio 利用其蛋白质剪接平台在眼科、神经病学和其他领域的 AAV 基因治疗产品线。
SpliceBio 联合创始人兼首席执行官 Miquel Vila-Perelló 表示：“此次融资标志着 SpliceBio 的一个关键里程碑，我们正在推进 SB-007 治疗 Stargardt 病的临床开发，并继续扩大我们在眼科、神经病学及其他领域的研发管线。
“ 如此优质投资者的支持，凸显了我们项目和独特蛋白质剪接平台的实力，以及它为目前尚无法治愈的疾病开启基因疗法的潜力。我们正在打造一家引领下一波基因药物浪潮的公司。”
SpliceBio 正在努力解决使用 AAV 载体递送大基因的难题，因为 AAV 载体的包装容量限制为 4.7 千碱基。许多遗传疾病因此无法得到治疗。
该公司的蛋白质剪接平台采用普林斯顿大学的技术开发，利用名为内含肽的工程蛋白将基因分裂成更小的转基因。这些转基因通过双AAV载体递送，一旦进入细胞，即可组装成治疗所需的全长蛋白质。
配合此轮融资，来自 EQT Life Sciences 的 Daniela Begolo、来自 Sanofi Ventures 的 Laia Crespo 和来自 Roche Venture Fund 的 Carole Nuechterlein 将加入 SpliceBio 董事会。
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