2025年5月21日
Belite Bio, Inc.是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗退行性视网膜疾病的新型疗法，这些疾病目前尚无有效治疗手段。该公司2025年5月21日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Tinlarebant用于治疗Stargardt病（STGD1）的“突破性疗法认定”，该认定基于此前公布的正在进行中的Ⅲ期DRAGON试验的中期数据。目前，STGD1尚无获批治疗方法。
Belite Bio董事长兼首席执行官林同博士表示：“突破性疗法认定是一个激动人心的重要里程碑，突显出Tinlarebant在应对STGD1这一尚无获批疗法的严重未满足医疗需求方面的潜力。我们将继续坚定支持Stargardt病患者群体，并积极推进Tinlarebant的研发，预计今年底公布DRAGON研究结果。”
此次“突破性疗法认定”依据的是一项预先设定的Ⅲ期全球DRAGON试验中期分析结果，研究对象为青少年STGD1患者。该认定基于初步临床证据，显示该药物在一个或多个方面相比现有疗法具有显著改善的潜力。
在临床显著终点方面，Tinlarebant也显示出积极效果。此外，根据数据安全与监测委员会（DSMB）的评估，Tinlarebant继续展现出良好的安全性，且与此前研究结果及其作用机制一致。值得一提的是，大多数参与者的视力保持稳定，在为期两年的研究过程中，平均视力变化不足三个字母。
Belite Bio首席科学官Nathan L. Mata博士表示：“此次认定对Belite Bio来说是一项重大成就，也验证了我们所采取的治疗策略——即通过直接靶向STGD1的发病机制，来延缓或阻止疾病进展。”Mata博士补充道：“虽然距离第一个STGD1小鼠模型的建立已经过去26年，但令人振奋的是，从这一模型中获得的经验，以及多年来围绕视黄醇结合蛋白4（RBP4）靶点开展的研究，已经帮助我们深入理解该疾病，并将我们带到了比以往任何时候都更接近STGD1治疗手段获得批准的时刻。”
Belite Bio首席医疗官Hendrik Scholl博士表示：“我们对FDA的决定感到非常鼓舞。STGD1是一种进展性疾病，通常在青少年时期发病，并最终导致法定失明。尽管患者未来可能还有数十年的生命，但他们往往在早期就遭遇严重的生活质量下降。‘突破性疗法认定’强调了我们当前工作的重大意义，即为这些治疗选择极其有限的患者开发一种潜在疗法。我们期待在DRAGON试验推进过程中，继续评估Tinlarebant的安全性和有效性。”
关于FDA“突破性疗法认定”
FDA授予“突破性疗法认定”的目的是加速用于治疗严重或危及生命疾病的药物的研发和审评流程。该认定基于初步临床证据，表明该药物在一个或多个具有临床意义的终点上，相较于现有疗法可能具有显著改善。“突破性疗法认定”包括快速通道计划的所有优待措施，如滚动审评、优先审评资格，以及更多的监管互动，以促进药物的快速开发，目标是更快地将疗法带给患者。
关于Ⅲ期DRAGON试验
关键性Ⅲ期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球性研究，旨在评估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性和有效性。该试验共在11个国家和地区招募了104名受试者，包括美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国、香港、台湾和澳大利亚，按2:1比例随机分组（Tinlarebant组:安慰剂组）。主要疗效终点为萎缩性病灶的生长速度，同时也评估安全性和耐受性。
关于Tinlarebant
Tinlarebant是一种口服、每日一次的片剂，用于早期干预，以维持Stargardt病1型（STGD1）和地理萎缩（GA）患者视网膜组织的健康和结构完整。目前，美国FDA尚未批准任何STGD1治疗药物，也没有获批的口服GA治疗方案。因此，若获批准，Tinlarebant将成为一种创新的口服治疗方案，填补STGD1和GA治疗领域的空白。
关于Belite Bio
Belite Bio是一家处于临床阶段的生物制药研发公司，专注于开发新型疗法，靶向治疗具有重大未满足医疗需求的退行性视网膜疾病，如Stargardt病1型（STGD1）和干性老年性黄斑变性（AMD）晚期的地理萎缩（GA），以及特定代谢性疾病。Belite Bio的核心候选药物Tinlarebant是一种口服疗法，旨在减少眼内毒性物质的积累，目前正在开展多项临床研究，包括用于青少年STGD1患者的Ⅲ期DRAGON试验、Ⅱ/Ⅲ期DRAGON II试验，以及用于GA患者的Ⅲ期PHOENIX试验。公司官网 [www.belitebio.com。](http://www.belitebio.com。)
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