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ARVO 2025 :强生 XLRP 基因疗法在 3 期临床试验中未达到主要终点

强生公司报告称,其用于治疗RPGR基因突变导致的X连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的基因疗法botaretigene sparoparvovec (bota-vec)在3期LUMEOS临床试验中未达到主要终点。LUMEOS 的主要终点是双眼治疗对患者在视觉引导移动性评估(VMA)中表现的影响,即在弱光环境下迷宫导航的表现。

     虽然 bota-vec 在 LUMEOS 试验中未达到其主要终点,但部分患者确实表现出对治疗的反应,VMA 有所改善。响应者是指在比治疗前低两勒克斯的弱光环境下能够顺利通过 VMA 的患者。部分患者的低亮度视力 (LLVA)(即在弱光环境下阅读视力表的能力)和静态视野(测量视网膜不同位置的视网膜敏感度)也得到了改善。

      所有接受 LUMEOS 治疗的患者都至少出现过一次治疗突发事件,其中大多数为轻度或中度。

       在LUMEOS试验中,95名患者被随机分配接受双眼高剂量或低剂量治疗,或被分配到可扩展治疗的对照组。该公司报告了55名接受治疗的患者和30名对照组在治疗52周后的结果。

      强生公司尚未宣布 bota-vec 的下一步计划。

    强生公司Michael Clark博士在2025年5月2日,由美国抗盲基金会和俄勒冈州健康与科学大学在犹他州盐湖城举办的视网膜治疗创新峰会上展示了LUMEOS的结果。峰会在2025年视觉与眼科研究协会(ARVO)会议之前举行。

     XLRP是一种遗传性视网膜疾病,通常影响男性。女性通常是未受影响的携带者,但小部分人也可能受到影响。

     LUMEOS招收了少数女性患者。

https://www.fightingblindness.or ... clinical-trial-2290
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