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突破性的基因治疗平台:Ocugen将公布多种眼部疾病的3期临床试验结果

2025年4月30日  
    Ocugen宣布即将在两大眼科盛会上展示其修饰基因治疗平台:盐湖城ARVO 2025年会(5月4日至8日)和劳德代尔堡世界视网膜大会(5月8日至11日)。该公司将展示三种关键疗法:

OCU400治疗视网膜色素变性(LiMeliGhT 三期试验)
OCU410ST治疗 Stargardt 病(2/3 期关键试验)
OCU410治疗地图样萎缩(ArMaDa 第 2 阶段试验)
首席执行官 Shankar Musunuri 博士确认计划在三年内提交三份生物制剂许可申请/上市许可申请。演讲内容涵盖临床试验最新进展、安全性数据以及多个会议的疗效结果。首席医疗官 Huma Qamar 博士将在 Eyecelerator 上主持公司展示,并参与两场活动的小组讨论。


积极的
计划在未来三年内提交三份生物制品许可申请 (BLA)/上市许可申请 (MAA)
多项临床试验处于后期阶段——视网膜色素变性 3 期、Stargardt 病 2/3 期、地图状萎缩 2 期
基因未知论疗法可能解决大量患者问题
多元化产品线,包含三种不同的产品:OCU400、OCU410ST 和 OCU410


   Ocugen是一家领先的针对致盲性疾病基因疗法的生物医药公司 。今天宣布,公司将在 2025 年 5 月 4 日至 8 日在犹他州盐湖城 Calvin L. Rampton 盐宫会议中心举行的视觉和眼科研究协会 (ARVO) 2025 年年会和2025 年 5 月 8 日至 11 日,在佛罗里达州劳德代尔堡万豪港滩度假村举行的世界视网膜大会上展示其创新的修饰基因治疗平台,包括用于治疗视网膜色素变性的 OCU400(3 期 LiMeliGhT 临床试验)、用于治疗 Stargardt 病的 OCU410ST(2/3 期关键确认性临床试验)和用于治疗地图状萎缩的 OCU410(2 期 ArMaDa 临床试验)。

     Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示:“我们期待在这两次对视网膜领域至关重要的会议上,分享更多关于我们修饰基因治疗平台的潜力以及我们在临床中看到的有意义的成果。Ocugen 将继续履行我们的承诺,在未来三年内提交三份生物制品许可申请 (BLA)/上市许可申请 (MAA)——通过我们基因未知论的方法,有望解决大量患者群体尚未满足的重大医疗需求。”

    ARVO 年会是全球眼科和视觉科学家、学生以及相关领域人士的盛会,旨在分享最新研究成果,并合作开发创新解决方案。世界视网膜大会汇聚了来自各大洲的顶尖视网膜专家,旨在实现视网膜健康领域的全球科学和临床交流。

   Ocugen 在犹他州的亮相首先在 Eyecelerator 举行公司展示会,由 Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士进行演讲,随后在 ARVO 进行演讲和思想影响力交流。

Eyecelerator @ 帕克城 2025

会议:视网膜——基因治疗和新型作用机制展示
地点:犹他州帕克城鹿谷君悦酒店草莓宴会厅
日期:2025 年 5 月 2 日星期五
时间:下午 2:06 山地夏令时
演讲者:Huma Qamar 博士

阿尔沃

参展商教育论坛
OCU400 新型修饰基因疗法治疗视网膜色素变性的安全性和有效性的 1/2 期临床试验两年随访
地点:参展商楼层,1037 区
日期:2025 年 5 月 5 日星期一
时间:下午 2 点(山地夏令时)演讲者:Benjamin Bakall 医学博士、哲学博士,亚利桑那大学菲尼克斯医学院临床助理教授,临床研究主任,遗传性视网膜疾病和视觉功能诊所主任

OCU410ST 的安全性和有效性:针对 Stargardt 病的新型修饰基因疗法 (GARDian) 的 1/2 期临床试验
地点:展览厅,1037 区
日期:2025 年 5 月 6 日,星期二
时间:下午 2 点(山地夏令时)
演讲者:Syed M. Shah,医学博士,美国外科医师学会院士,威斯康星州拉克罗斯 Gundersen Health System 研究与数字医学副主席、视网膜服务主任

新型修饰基因疗法 OCU410 对治疗干性老年性黄斑变性继发的地图样萎缩的安全性和有效性的评估
地点:展览楼层,1037 区
日期:2025 年 5 月 7 日星期三
时间:下午 2 点(山地夏令时)
演讲者:Neena Haider 博士,哈佛医学院教员,Shifa Precision 创始人兼首席执行官

论文会议
OCU410 治疗地图样萎缩的初步安全性和有效性:1/2 期 OCU410:年龄相关性黄斑变性 (ArMaDa) 研究更新
演讲编号:3675
​​会议编号和标题:358/AMD 临床研究 II
地点:宴会厅 J
日期:2025 年 5 月 6 日,星期二
时间:下午 4:15 MDT
演讲者:Syed M. Shah,医学博士,美国外科医师学会院士,威斯康星州拉克罗斯 Gundersen Health System 研究和数字医学副主席、视网膜服务主任

海报会议
A0513:OCU410ST 治疗 Stargardt 病的安全性和有效性:1/2 期研究更新
地点:AE 厅
日期:2025 年 5 月 8 日星期四
时间:下午 2 点(MDT)
演讲者:Ramiro Maldonado 医学博士,杜克大学眼科遗传学中心、杜克大学儿童视网膜、成人玻璃体视网膜疾病

Qamar 博士将代表 Ocugen 参加世界视网膜大会,分享公司介绍,并与著名的视网膜外科医生和业内同行一起参加小组讨论。

世界视网膜大会

Retina Unplugged
遗传性和罕见视网膜疾病会议
主持人:Rishi P. Singh, MD, FASRS 和 Kourous A. Rezaei, MD
地点:大宴会厅
日期:2025 年 5 月 8 日星期四
时间:美国东部时间上午 10:35 – 11:12

Ocugen 致力于将改变游戏规则的疗法推向市场,治疗遗传性视网膜疾病以及影响数百万人的致盲性疾病,并更加努力地为全球患者提供治疗机会。

关于 Ocugen, Inc.。
     Ocugen ,Inc. 是一家生物技术公司,专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗,以改善全球患者的健康状况并带来希望。我们通过大胆创新,利用我们独特的知识和人力资本,开辟新的科学途径,从而改变患者的生活。我们突破性的修饰基因治疗平台有望通过单一产品治疗多种视网膜疾病,同时,我们正在推进传染病研究,以支持公共卫生和骨科疾病,以满足尚未满足的医疗需求。了解更多信息,请访问 www.ocugen.com ,并在X 和 LinkedIn 上关注我们 。

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