2025年4月26日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家致力于通过开发和商业化针对视网膜退行性疾病的新型基因疗法，在现实环境中恢复盲人视力的生物科技公司。该公司今天宣布将参加Eyecelerator 和美国眼科研究与视觉协会 (ARVO) 2025 年年会。Nanoscope 的演示将围绕其MCO-010 光遗传疗法治疗 视网膜色素变性 (RP) 后的 126 周疗效展开，该疗法是首个也是唯一一个经 通过一次性标准玻璃体内注射恢复晚期 RP 患者视力的疗法。
Nanoscope 联合创始人兼总裁Samarendra Mohanty博士表示：“我们很高兴能够在 Eyecelerator 和 ARVO 年会上拥有如此强大的影响力，并期待与大家分享更多使用我们的多特性视蛋白（MCO）疗法治疗 RP 患者所取得的积极治疗效果。对于那些寻求一次性、持久治疗方法来治疗 RP 所导致的不可逆、进行性视力丧失的患者来说，多年的疗效意义非凡，这也凸显了 MCO-010 重新定义治疗标准的潜力。对于 Nanoscope 来说，这是一个激动人心的时刻，我们正在为 MCO-010 的商业化做准备，包括提交生物制品许可申请 (BLA)。
演讲详情如下：
Eyecelerator | 眼科创新会议 2025 年5 月2 日
星期五犹他州帕克城鹿谷君悦酒店
Nanoscope 参与：
12:30 – 1:30pm MDT – 小组讨论 – 我将被释放：青光眼和视网膜的新型药物输送方法 – Sam Barone博士，首席医疗官
下午 1:59 – 2:04 MDT；草莓宴会厅– 公司展示：视网膜：基因疗法和新的作用机制 – Jared Stephens博士，战略和业务发展副总裁
下午3:30 – 4:15（ 山地时间） – 小组讨论 – 迷失方向：应对日益复杂的监管途径的指南 – Sam Barone博士
ARVO，视觉与眼科研究协会
2025 年5 月 4日星期日至5 月 8 日星期四犹他州盐湖城盐宫会议中心
Nanoscope 演示：
5 月 4日星期日，下午1:30 – 1:45（山地夏令时间）；宴会厅 G – Lucero Garcia女士演讲 – “多特征视蛋白基因疗法减轻视网膜变性并恢复非人灵长类地图样萎缩模型中的视力”
5 月 6日星期二，上午9:15 – 9:30（山地时间）；宴会厅 B – SriniVas Sadda 博士演讲 – “针对视网膜色素变性 (RP) 的突变未知光遗传疗法 MCO-010 的 126 周视力结果”
5 月 8日星期四，下午2:45 – 3:00（山地夏令时间）；宴会厅 F – Naj Sharif博士演讲 – “在非洲绿猴视网膜中，基于图像引导的激光非病毒靶向递送多特征视蛋白质粒的安全性和有效性”
在 ARVO 会议期间，Nanoscope 团队成员将在 1337 号展位提供服务。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜变性疾病而失明且目前尚无治疗方法的患者开发与突变无关的视力恢复光遗传疗法。在针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验 ( NCT04945772 ) 获得积极的研究结果后，该公司宣布计划于 2025 年上半年启动 MCO-010 治疗视网膜色素变性的生物制品许可申请 (BLA)。 该公司已完成 MCO-010 治疗 Stargardt 患者的 2 期 STARLIGHT 试验 ( NCT05417126 )，并计划同样在 2025 年启动 3 期注册试验。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 针对视网膜色素变性和 Stargardt 的孤儿药指定。临床前项目包括用于 GA 的 IND 就绪非病毒激光递送 MCO-020 资产，以及用于莱伯先天性黑蒙症的 AAV 资产，用于 IND 支持研究。
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