2025年4月25日
膳食补充剂可能是治疗视网膜色素变性 (RP) 的一种有趣方法,但根据美国眼科学会发表的一份报告,它们并不能减缓 RP 的进展。
该组织的眼科技术评估委员会成员在《眼科》杂志上写道:“没有高质量的证据能够明确证明任何形式的膳食补充剂对 RP 患者的疗效。”
他们继续说道:“对于某些患者来说,膳食补充剂可能会带来健康风险,正如 RP 患者补充维生素 E 的临床试验数据、高剂量维生素 A 和 β-胡萝卜素补充剂与全身健康的流行病学研究以及对膳食补充剂市场产品质量担忧的研究所表明的那样。”
为了研究膳食补充剂如何影响 RP 进展,Nieraj Jain 博士及其同事在 PubMed 上搜索了有关 RP 膳食补充剂的英文原创研究论文。
所有15篇符合研究人员评估标准的文章均为1993年至2022年间发表的单中心研究。大多数主要终点指标基于视网膜电图或视野检查。评估的口服补充剂包括维生素A、二十二碳六烯酸、叶黄素、维生素E、枸杞提取物和绿原酸,其中一项研究评估了一种含有叶酸、维生素B6、维生素A、锌、铜、硒、叶黄素和玉米黄质的抗氧化营养复合物。
研究结果通常涉及次要终点、子集评估、事后分析或存在问题的数据解释,且终点是否具有临床意义通常不明确。没有在研究中报告任何突出的安全问题。
Jain 博士与《医师周刊》(PW )谈论了RP 治疗的现状、有关膳食补充剂的讨论以及即将开展的相关研究。
PW:在没有关于该主题的正式指南的情况下,临床医生需要了解有关 RP 膳食补充剂的哪些知识?
Nieraj Jain :几十年来,临床医生一直建议视网膜色素变性患者服用各种膳食补充剂组合来减缓病情进展。我在我的导师和同事中看到了各种各样的实践模式。
然而,这项得到美国眼科学会认可的研究结果表明,没有高质量的证据支持膳食补充剂对视网膜色素变性(RP)的治疗作用。
PW:为什么有必要做这项研究?
视网膜色素变性(RP)是全球最常见的单基因遗传性视网膜疾病,估计患病率为1/4,000。RP的症状会从夜盲症发展到周边视野丧失、中心视力丧失,并常常导致法定失明。大多数RP类型尚无已知的治疗方法。
约100个基因突变可能导致RP的光感受器退化。然而,唯一获得FDA批准的RP疗法与RPE65基因的双等位基因突变有关,这种突变影响不到1%的RP患者。
如果膳食补充剂能够以与基因无关的方式帮助减缓这种疾病,那就太好了,但补充剂并不总是完全无害的。我们希望为临床医生和患者提供一些基于证据的指导,以应对这一问题。
PW: 有什么特别值得注意的优势或局限性吗?
这是对RP膳食补充剂相关文献的深入研究。据我所知,本文所阐述的观点是首个获得科学界认可的关于RP膳食补充剂相关观点。
PW:需要进行哪些研究来推动这种潜在治疗的发展?
一些 RP 基因型可能对某些补充剂有更为有利的反应。
近年来,全球遗传性视网膜疾病中心数量不断增长。未来的研究可以利用大型多中心合作项目增强的招募能力,以更细致的入选标准推动研究。此类研究可以采用更新的视网膜结构和功能检测方法来评估更灵敏、更精确、更有临床意义的终点。高质量的基因检测可以识别出可能受益于干预措施的特定基因型。
PW:临床医生还应该了解有关 RP 膳食补充剂的哪些知识?
我希望我们的研究结果能够为RP患者使用膳食补充剂提供强有力的支持。不过,能够就这个问题做出一些澄清也是一件好事。我仍然希望在我的职业生涯中,RP的治疗前景能够得到改善。目前有几种前景光明的治疗方案正在研发中。
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