2025年4月16日
美国国立卫生研究院的动物研究表明，利血平可以保护视觉所必需的视网膜神经元，尤其是在雌性动物中。
一项新的大鼠研究表明，1955年获批用于治疗高血压的药物利血平可能可以治疗致盲性视网膜色素变性。这种罕见的遗传性疾病从儿童时期就开始影响视力，目前尚无有效治疗方法。美国国立卫生研究院 (NIH) 开展的这项研究的报告今日发表于eLife。
该研究的首席研究员、美国国立卫生研究院国家眼科研究所高级研究员Anand Swaroop博士说道：“利血平有效性的发现可能大大加速视网膜色素变性及许多其他遗传性视网膜营养不良症的治疗，这些疾病可能由影响100多个基因的一千多个潜在突变之一引起。利血平的神经保护作用与任何特定的潜在基因突变无关，”
遗传性视网膜营养不良会导致视网膜（位于眼球后部的感光组织）退化。视力丧失可能在出生时就存在，也可能在成年早期出现。病情进展取决于所涉及的基因。一些基因缺陷可能是显性遗传的，即两个基因拷贝（分别来自母亲和父亲）中只要有一个基因发生突变就足以导致视力丧失。其他基因缺陷是隐性的，即两个基因拷贝都必须携带突变才会导致视力丧失。用于治疗遗传性视网膜营养不良的基因疗法前景光明，但开发周期长，且具有基因特异性，而且通常价格昂贵。
这项发现是利血平能够改善感光细胞，存活率的最新证据。即在视网膜色素变性和其他视网膜营养不良疾病中死亡的视网膜感光神经元。2023年，Swaroop实验室证明了利血平在预防LCA10（一种由CEP290基因突变引起的视网膜营养不良症）所致视力丧失方面的潜力。
在最新研究中，Swaroop 团队在患有视紫红质基因突变导致的显性视网膜色素变性的大鼠模型中测试了利血平的效果。这种疾病突变在患有视网膜色素变性的爱尔兰裔美国人中很常见。与未接受治疗的大鼠相比，利血平保留了光感受器将进入眼睛的光线转化为电信号并发送到大脑产生视觉的过程，即所谓的光转导，这个过程在视网膜细胞（称为视杆细胞）中实现。视杆细胞使人能够在弱光下感知光线，而视锥细胞则使人能够在强光下感知颜色。
出乎意料的是，利血平对雌性大鼠的视杆光感受器保护效果优于雄性大鼠。科学家们还观察到，与雄性大鼠相比，雌性大鼠的视锥光感受器得到了显著的保存。
Swaroop 说道：“我们只能推测这些性别特有的差异。然而，未来的研究将受益于梳理并理解这些差异，从而为个性化的视网膜疾病治疗方法奠定基础，”。
Swaroop 的实验室正在开发更多、更有效的利血平相关药物。他们的目标是利用这些药物来治疗晚发性或进展缓慢的遗传性视网膜营养不良症，或者简单地延缓进行性视网膜色素变性患者的视力丧失，直到开发出更有效的治疗方法来逆转这种视力丧失。
由于副作用，利血平已不再用于治疗高血压。然而，治疗视网膜变性所需的剂量非常低，而且可以直接输送到眼部。利血平是一种小分子疗法，易于输送到眼部目标组织。
友情提示：本文提到的利血平是一种曾用于治疗高血压的药物，但因其存在严重副作用，目前已淘汰。此外，本文的研究内容是将药物注射到大鼠眼睛中进行实验，并非针对人类的临床应用。请读者谨慎看待相关内容，切勿自行尝试或随意应用。
https://www.nih.gov/news-events/ ... d-blinding-diseases |
