2025年3月12日
Luxa Biotechnology报告称，在 1/2a 期临床试验中，6 名患有干性年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的患者接受了低剂量（50,000 个细胞）的 RPESC-RPE-4W（其专有的视网膜色素上皮干细胞疗法）治疗，取得了令人鼓舞的结果。得益于这些结果，该公司已开始为患者提供更高剂量（150,000 个细胞）的治疗。
临床试验中视力较差的三名患者对 Luxa 的新兴 RPE 干细胞治疗响应最好。入组时，他们的平均最佳矫正视力 (BCVA) 约为 32 个字母（略好于 20/250，中国视力表0.08左右）。接受 RPESC-RPE-4W 治疗 12 个月后，他们的视力平均提高了 21.67 个字母，达到约 20/80，中国视力表0.25。
视力较好的三名患者入组时的平均 BCVA 约为 52 个字母（略好于 20/100，中国视力表0.2）。接受 RPESC-RPE-4W 治疗 3 个月后，他们的 BCVA 提高了 3.3 个字母，达到约 20/80，中国视力表0.25。
这六名患者未报告严重不良事件。
Luxa 的试验合作伙伴包括：密歇根大学凯洛格眼科中心的临床团队、雪松西奈生物制造中心的团队、Emmes 公司、加州再生医学研究所、以及美国国立卫生研究院和国家眼科研究所。
RPE 细胞为启动视网膜视觉的感光细胞提供关键的支持功能，包括营养和废物管理。在 AMD 等黄斑疾病中，RPE 细胞的功能障碍和退化会导致感光细胞和中央视力丧失，并可能导致法定失明。
Luxa 和神经干细胞研究所 (NSCI) 的科学联合创始人 Sally Temple 博士和 Jeff Stern 博士表示，试验中使用的 RPESC-RPE-4W 细胞产品由分化 4 周后获得的祖细胞阶段细胞组成，而不是成熟的 RPE 细胞。决定使用祖细胞阶段细胞反映了 NSCI 研究实验室多年的研究成果，这些研究表明，在动物模型中，源自成人 RPESC 的祖细胞比完全成熟的 RPE 细胞更能有效地挽救视力。
RPESC-RPE-4W 细胞产品源自成人 RPESC，这些细胞尚未完全发育为成熟的 RPE 细胞，但其命运已确定为产生 RPE。这些注定要产生 RPE 后代的定向祖细胞没有出现不必要的细胞生长或肿瘤形成的证据。Luxa 试验中使用的 RPESC-RPE-4W 细胞来自存放在眼库中的捐赠眼睛。捐赠者去世后 36 小时内获得的细胞被扩增以制造细胞库，然后冷冻以供后续移植
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