OCUGEN宣布获得 FDA 批准开展针对 STARGARDT 病基因修饰疗法OCU410ST 的 2/3 期临床试验
2025年2月28日
Ocugen是一家针对致盲性疾病开发基因疗法的生物医药公司，今天宣布已与美国食品和药物管理局（FDA）达成协议，将推进 OCU410ST 的 2/3 期关键确认性临床试验，如结果为阳性，可作为提交生物制品许可申请（BLA）的基础。
GARDian 对 OCU410ST 的试验表明：
安全性和耐受性良好，未发生与 OCU410ST 相关的严重不良事件，包括无缺血性视神经病变、血管炎、眼内炎症、眼内炎或脉络膜新生血管病例，也未发生特别值得关注的不良事件
在第 1 阶段研究的 6 个月随访中，接受治疗的眼睛的病变生长速度明显慢于未接受治疗的眼睛（52％）
在第 1 阶段研究的 6 个月随访中，视觉功能 (BCVA) 有 2 行（10 个字母）的临床意义改善，这在接受治疗的眼睛中具有统计学意义（p=0.02）
Ocugen 董事长、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士表示：“我很高兴 FDA 认可了 Ocugen 针对 Stargardt 病的修饰基因疗法的前景，并加速了 OCU410ST 的监管途径。这一新进展使我们能够在未来几个月内启动这项改变游戏规则的一次性终身治疗的关键试验，并为 2027 年前提交 BLA 申请做好准备。现在，患有 Stargardt 病的患者有了新的希望。这一成就进一步推动了我们治愈失明疾病的使命。”
在美国和欧洲，共有 10 万人患有 Stargardt 病，目前尚无治疗方法。OCU410ST 分别于 2023 年和 2024 年获得 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 的孤儿药资格认定。
Ocugen 视网膜科学顾问委员会主席 Lejla Vajzovic 医学博士表示：“获得 2/3 期试验批准是一个关键里程碑，因为这种方法从未在 Stargardt 病的临床试验中进行过探索。FDA 的决定凸显了 OCU410ST 有可能满足美国约 44,000 名 Stargardt 患者的关键未满足医疗需求。”
2/3 期临床试验将随机分配 51 名受试者，其中 34 名将在视力较差的眼睛中接受单次视网膜下 200 μL OCU410ST 注射，浓度为 1.5 x 10 11载体基因组 (vg)/mL，17 名将作为未治疗对照。临床试验的主要终点是萎缩病变大小的变化。次要终点包括与未治疗对照相比，以最佳矫正视力 (BCVA) 和低亮度视力 (LLVA) 衡量的视力。一年的数据将用于 BLA 申请。
Ocugen 首席医疗官 Huma Qamar 博士表示：“与 FDA 合作建立的这一审批途径使 OCU410ST 的临床开发得以加快两到三年，并有助于为急需治疗方案的患者提供创新的基因疗法。OCU410ST 临床试验的最新数据显示，结构和功能结果均有显著改善。此外，OCU410ST 一直表现出非常良好的安全性和耐受性。”
加快OCU410ST的临床时间表将比预期更快地节省解决疾病负担的大量成本。
关于 OCU410ST OCU410ST 利用 AAV 递送平台将RORA
（RAR 相关孤儿受体 A）基因递送至视网膜 。它代表了 Ocugen 的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体 (NHR) RORA，可调节与 Stargardt 病相关的病理生理途径，例如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络。
关于 Stargardt 病
Stargardt 病是一种遗传性眼部疾病，可导致视网膜退化和视力丧失。Stargardt 病是遗传性黄斑变性最常见的形式。Stargardt 病引起的渐进性视力丧失是由视网膜中心部分（称为黄斑）的感光细胞退化引起的。
由于黄斑中的光感受器丧失而导致中心视力下降是 Stargardt 病的标志。通常可以保留一些周边视力。Stargardt 病通常在儿童或青少年时期发病，但发病年龄和进展速度可能有所不同。Stargardt 病患者的视网膜色素上皮 (RPE)（一层支持光感受器的细胞）也会受到影响。
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