2025年2月19日
Bionic Sight, Inc . 是一家开发用于治疗视网膜退行性疾病的新型基因疗法的公司。今天宣布，FDA 授予其研究产品 BS01 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号，用于治疗患有晚期视力丧失的视网膜色素变性 (RP) 患者。
RMAT 认定是《21 世纪治愈法案》的一部分，该法案旨在加速开发用于治疗严重疾病的再生医学疗法，包括基因疗法。RMAT 认定包括快速通道和突破性疗法认定计划的所有优势，包括与 FDA 的早期互动，但仅适用于再生医学疗法。Bionic Sight 目前正在准备其第 3 阶段计划，以便获得上市许可。
国际盲人组织灯塔协会 (Lighthouse Guild) 总裁兼首席执行官 Calvin Roberts 医学博士表示：“鉴于 FDA 对安全性和有效性数据的审查过程十分严格，获得 FDA 的 RMAT 认证是对 Bionic Sight BS01 疗法的重大认可。该公司可能为 RP 患者带来颠覆性成果，并有可能为其他视网膜退行性疾病带来类似成果。”
BS01 被授予 RMAT 称号是基于 Bionic Sight 正在进行的首次人体 1/2 期临床试验的初步数据。总的来说，接受较低剂量的参与者表现出适度但持续的改善：5 人中有 5 人的光敏感度增加了 100 倍或更多，还有几人还获得了检测运动的能力。接受两个最高剂量的参与者表现出更明显的改善。11 人中有 10 人 的视力 (最佳矫正视力 (BCVA)) 有所提高，其中 7 名患者的视力在 EDTRS 视力表上可测量到。这 7 名患者的平均视力增加了近 5 行 (4.7 行)。这种改善在各种患者中都可见到——从基线视力处于“数手指”水平的患者到基线视力处于“管状视野”（视野不到 10 度，患者描述像透过纸巾卷看东西）的患者。
除了最佳视力增加外，“数手指”患者还获得了识别形状、物体，在某些情况下，甚至颜色的能力，而管状视野患者的视野面积也增加了（面积增加了 3 倍），并且他们穿越迷宫的能力也显著提高（以完成迷宫的时间减少和错误次数减少来衡量）。其余 3 名高剂量患者在基线时处于“光感”水平；这些参与者的“手动”能力得到改善。在安全性方面，BS01 耐受性良好。未发生与产品相关的严重事件；所有事件均为 1 级或 2 级，且通常无症状。
Bionic Sight 的 1/2 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT04278131）是一项正在进行的开放标签剂量递增研究，针对晚期 RP 患者。该研究的主要重点是通过分析眼部或全身治疗相关不良事件来评估 BS01 的安全性。通过评估光检测、BCVA、形状/物体/颜色识别和迷宫导航来衡量疗效。
关于公司
Bionic Sight, Inc. 是一家生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法、载体和设备。该公司由康奈尔大学威尔医学院教授 Sheila Nirenberg 博士创立，以她实验室在视网膜和神经退行性疾病以及计算机视觉方面的研究为基础。她在破译视网膜神经密码并利用它来恢复视觉功能方面的工作为她赢得了麦克阿瑟“天才”奖。有关该公司的更多信息，请访问 https://www.bionicsightllc.com。
https://www.manilatimes.net/2025 ... rom-the-fda/2057466 |
