Alkeus宣布新的TEASE-3中期研究结果，表明Gildeuretinol可预防早期Stargardt患者的病情进展
2025年1月10日
Alkeus Pharmaceuticals, Inc. 是一家致力于保护视网膜疾病患者视力的生物制药公司，今天宣布了其 TEASE-3 研究的积极中期数据，表明其他接受口服Gildeuretinol治疗的早期 Stargardt 病患者在多年内没有出现病情进展，包括视力稳定。
Alkeus Pharmaceuticals 总裁兼首席执行官 Michel Dahan 表示：“这些显著结果显示早期患者的视力得到保留，凸显了Gildeuretinol在早期开始治疗时可防止被诊断为 Stargardt 病的儿童发展为严重视力丧失的潜力。”“Alkeus 有望改变 Stargardt 病的治疗方法，这是一种罕见且进展迅速的疾病，可导致儿童和成人不可逆失明。由于目前尚无获批的治疗方法，迫切需要为患者提供一种选择。我们计划尽快在 2025 年向美国食品和药物管理局提交Gildeuretinol作为 Stargardt 病治疗方法的新药申请，该申请基于我们多项研究临床项目迄今为止生成的令人信服的数据。”
Alkeus 将于太平洋标准时间 1 月 14 日下午 4:30 在旧金山威斯汀圣弗朗西斯酒店塔楼 32 层 Mission Bay 室举行的摩根大通医疗保健会议上展示这些数据。
Alkeus Pharmaceuticals 首席医疗官 Seemi Khan 表示：“TEASE-3 研究中，另外两名患者已完成 24 个月的治疗，结果表明，每日一次口服Gildeuretinol可防止病情进展，视力保持稳定，且安全性一致、耐受性良好。此外，最初完成研究并继续接受治疗多年的三名参与者继续未出现病情进展，迄今为止最长的治疗持续时间超过七年。这些结果非常令人鼓舞，有助于进一步了解Gildeuretinol在保护视力方面的潜力。在早期患者出现症状之前识别和招募他们是一项挑战，我们感谢这些患者及其家人参与这项研究。”
TEASE-3 是针对早期 Stargardt 病的首个临床试验，是一项针对Gildeuretinol的开放标签研究。参与者在视网膜成像中出现早期疾病迹象，但尚未开始出现视力丧失症状。眼底自发荧光 (FAF) 成像和其他结果测量用于评估Gildeuretinol对疾病进展的影响程度。评估的是逐年进展，主要终点是治疗前两年后的进展测量。在最初的两年治疗后，患者可以继续接受Gildeuretinol作为扩展的一部分。迄今为止，TEASE-3 共招募了七名患者。
Stargardt 病是儿童和青少年严重视力丧失的一个主要原因，据估计，美国有 30,000 人被诊断患有此病。目前尚无 FDA 批准的治疗方法。Stargardt 病患者的 ABCA4 蛋白存在缺陷。这种蛋白质缺陷会导致有毒的维生素A二聚体的积累，从而不可逆地损害视网膜，导致视力逐渐丧失。
关于 TEASE 计划
ALK-001 对 Stargardt 病的耐受性和影响 (TEASE) 研究包括四项独立的口服 gildeuretinol (ALK-001) 治疗 Stargardt 病的临床研究，分别称为 TEASE-1、TEASE-2、TEASE-3 和 TEASE-4。TEASE-1 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，受试者为 50 名 Stargardt 病患者。Gildeuretinol 达到了其预先设定的主要疗效终点，与未接受治疗的患者相比，视网膜萎缩病变面积的增长率 (平方根) 降低了 21.6% (p<0.001)，未转化的视网膜萎缩病变面积减少了 29.5%。Gildeuretinol 耐受性良好。 TEASE-2 试验是一项正在进行的、完全入组、随机、双盲、安慰剂对照试验，试验对象为 80 名中度 Stargardt 病患者，预计将于 2025 年公布顶线数据。TEASE-3 是针对早期 Stargardt 病的首个临床试验，是一项针对基因确诊患者（视网膜成像显示疾病早期迹象，但尚未开始出现视力丧失症状）的gildeuretinol开放标签研究。TEASE-4 是一项开放标签扩展研究。
关于Gildeuretinolacetate (ALK-001)
Gildeuretinolacetate (ALK-001) 是一种新型分子，作为氘化维生素A 的特殊形式而设计，旨在减少维生素A的二聚化而不影响视力。在临床前研究中，gildeuretinol 将维生素A二聚化降低至未受影响个体的正常水平，并预防患有 Stargardt 病的动物的视网膜变性和失明。一项针对晚期 Stargardt 患者 (TEASE-1) 的Gildeuretinol随机、安慰剂对照、双盲临床试验表明，在两年的治疗中，视网膜病变的增长在临床和统计学上显著减缓。Gildeuretinol治疗 Stargardt 病的其他临床试验正在进行中。Gildeuretinol已获得美国食品和药物管理局针对 Stargardt 病的突破性疗法、儿科罕见疾病、快速通道和孤儿药称号。一项针对 198 名因年龄相关性黄斑变性 (AMD) 而患有地图样萎缩 (GA) 的患者开展的吉利妥昔单抗研究 (SAGA) 表明，病变生长速度明显降低，低亮度视力 (LLVA) 功能得到改善。在研究中，吉利妥昔单抗表现出良好的安全性和耐受性。
关于Alkeus Pharmaceuticals
Alkeus Pharmaceuticals 是一家私营生物制药公司，总部位于马萨诸塞州剑桥，由贝恩资本领导的机构投资者支持。Alkeus 成立于 2010 年，致力于开发治疗需求未得到满足的严重眼部疾病的疗法。Alkeus 的突破性先导候选药物 gildeuretinolacetate (ALK-001) 目前正在临床试验中进行评估，用于治疗 Stargardt 病和继发于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的地理萎缩 (GA)。
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