Sepul Bio 是 Laboratories Théa 的一个运营部门，致力于开发用于遗传性视网膜疾病的 RNA 疗法，该部门已为 ultevursen 的 2b 期临床试验中的第一位患者给药，ultevursen 是一种新兴的 RNA 疗法，用于治疗由 USH2A 基因外显子 13 突变引起的视网膜色素变性或 Usher 综合征患者。这项为期两年的临床试验被称为 LUNA，将在全球多个地点招募 81 名患者（成人和 8 岁以上的儿童）。第一位患者在达拉斯的西南视网膜基金会接受了给药。其他试验地点将稍后公布。
当 ProQR Therapeutics 最初开发 ultevursen 疗法时，抗盲基金会的风险慈善部门 RD Fund 就对 ultevursen 的开发进行了投资。
2023 年 12 月，Théa 收购了 ProQR 的眼科资产，其中包括 ultevursen 和 sepofarsen，后者是一种新兴的 RNA 疗法，用于治疗由 CEP290 基因中的 IVS26 突变引起的莱伯先天性黑蒙症 10 型患者。Théa 成立了 Sepul Bio 运营部门，继续进行 ultevursen 和 sepofarsen 的临床开发。
在 ProQR 的 ultevursen 1/2 期临床试验中，RNA 疗法在最佳矫正视力、视网膜敏感度和视网膜结构方面表现出益处。ProQR 还报告了 sepofarsen 2/3 期临床试验中患者的视力和结构改善情况。Sepul Bio 目前正在计划对 sepofarsen 进行临床试验。
sepofarsen 和 ultevursen 均由称为反义寡核苷酸 (AON) 的微小遗传物质组成，这些物质被注射到玻璃体中，即眼睛中间的软凝胶中。AON 掩盖了 RNA 中的疾病突变，RNA 是细胞读取以制造对细胞健康和功能至关重要的蛋白质的遗传信息。掩盖突变使细胞能够制造正确的蛋白质。
当大型视网膜疾病基因（例如 CEP290 和 USH2A）超出病毒基因替代传递系统的容量时，AON 会发挥优势，从而使这些基因的基因治疗开发变得具有挑战性。
USH2A 基因突变可导致无综合征性视网膜色素变性，导致视力丧失，或导致 Usher 综合征 2A 型，导致视力和听力同时丧失。外显子 13 是 USH2A 突变的热点。Sepul Bio 估计，西方世界有 16,000 人出现 USH2A 外显子 13 突变。
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