Nanoscope 宣布与 FDA 举行 2 期结束会议，并计划启动 MCO-010 治疗 Stargardt 病的 3 期临床试验
2024年9月13日
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗视网膜退行性疾病和年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的基因疗法，今天宣布与美国食品***监督管理局 (FDA) 举行了富有成效的 2 期结束会议 (EOP2) ，会议评估了 MCO-010 临床项目用于治疗因 Stargardt 黄斑变性 (SMD) 导致的严重视力丧失的疗效，支持 MCO-010 推进到 3 期注册试验。
EOP2 会议讨论的主要成果包括：
FDA 就拟议的 SMD 患者 3 期注册试验提供了明确意见，旨在支持 MCO-010 的安全性和有效性。拟议的研究设计将包括一个 MCO-010 玻璃体内注射剂量组，以 1:1 的比例随机分配至治疗组和接受安慰剂的对照组。
FDA 确认，采用 ETDRS 图表测试的最佳矫正视力 (BCVA) 变化适用于评估拟议的 3 期试验中从基线到第 52 周的变化的主要疗效终点。
FDA 为拟议的主要和次要终点的统计方法提供了宝贵的意见，这将为与 FDA 的进一步合作提供信息，以协调统计分析。
FDA 表示将继续进行讨论并提供帮助，计划进一步评估多亮度形状辨别测试，以支持将其用作关键次要终点。
在即将开展的研究中，视力低于 20/200、最小 12 岁的法定盲人患者入组已达成一致，扩大了第 2 阶段研究的评估人群。
FDA 同意当前的非临床一揽子计划足以支持未来的 BLA 提交。
Nanoscope 联合创始人兼首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“患有 Stargardt 黄斑变性的患者面临着巨大的疾病负担，目前还没有可用的修复性治疗方法。继 2 期 STARLIGHT 临床试验取得积极成果之后，此次会议的结果增强了我们推进 MCO-010 临床开发的信心。我们感谢 FDA 的指导，并期待完成 3 期试验的准备工作。”
Nanoscope首席医疗官Samuel Barone博士说：“目前治疗 Stargardt 病的模式是先诊断，然后进行视力康复，最后终生视力下降直至严重失明。Nanoscope 的 Stargardt 突破性疗法进入 3 期注册试验，使我们更接近为因这种可怕疾病而失去视力的患者提供可行的恢复方案。”
计划中的 3 期试验将是针对 Stargardt 病的首个随机对照基因治疗试验。Nanoscope 的不区分基因突变疗法有可能改善许多其他严重视力丧失患者的视力，包括黄斑变性患者。
关于 Stargardt 病
Stargardt 病通常被称为青少年黄斑营养不良症，是一种儿童期出现的眼部疾病，是儿童和青少年视力丧失的主要原因。这是一种遗传性疾病，也就是说，它会通过父母的缺陷基因遗传给孩子。患有 Stargardt 病的患者，黄斑中的感光细胞会退化，导致中心视力丧失。目前，尚无获批的治疗方法。
关于 Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明且无法治愈的患者开发不区分基因的视力恢复光遗传疗法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了美国针对视网膜色素变性 (RP) 的 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验 ( NCT04945772 ) 的顶线结果。该公司还完成了 MCO-010 在 Stargardt 病患者中的 STARLIGHT 2 期试验 ( NCT05417126 )。MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定，用于治疗 RP 和 Stargardt 病。临床前资产包括用于治疗地图样萎缩的非病毒激光递送的 MCO-020 基因疗法。
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