2024年7月31日
Kiora Pharmaceuticals今天宣布该公司的KIO-301已获得欧洲***管理局（EMA）的孤儿药指定，该指定是用于治疗一组遗传性视网膜疾病（IRD），包括视网膜色素变性（RP）、无脉络膜症等。KIO-301是一种小分子光开关，用于治疗非综合征性视杆细胞为主的视网膜营养不良疾病。该疾病是由基因突变引起的罕见疾病，这些突变主要导致视杆细胞的退化，视杆细胞几乎完全负责夜视以及周边视力和非彩色视觉。目前视网膜色素变性没有任何批准的疗法，这种疾病首先由视杆细胞退化，然后是负责颜色和中心视觉的视锥细胞退化。这种退化过程会导致部分或严重的视力丧失，最终导致完全失明。人眼中约有9200万个视杆细胞，而视锥细胞约有600万个。
Kiora Pharmaceuticals 首席开发官 Eric Daniels 博士表示：“这项认定为 Kiora 和我们的开发和商业化合作伙伴 Théa Open Innovation 提供了至少十年的欧洲市场独占权，不包括专利保护。这还不包括其他监管和市场准入优势。由于美国已经授予孤儿药资格，KIO-301 完全有能力在两个主要市场获得快速监管指导、审查和市场独占权。我们正在完成设计并计划在今年晚些时候启动 KIO-301 (ABACUS-2) 的 2 期试验。”
除了市场独占权外，孤儿药资格认定的其他好处包括：
欧盟市场审批的集中流程；
减少或免除监管活动的费用；
EMA提供科学建议和方案协助，以优化试验设计。
欧盟提供孤儿药资格认定，以激励药物开发商将可能无法开发的罕见病产品推向市场。在经过严格审查后，只有当候选药物符合特定标准时，才会授予该名称，这些标准包括但不限于以下内容：
研究疗法在医学上是合理的，旨在治疗严重或危及生命的疾病；和在欧盟，这种情况影响的人数不超过万分之五。
Kiora 即将开展的 ABACUS-2 试验将是一项多中心、双盲、随机、对照、多剂量研究，旨在研究 KIO-301 对视网膜色素变性患者的视力恢复。KIO-301 是一种小分子光开关，旨在选择性地赋予视网膜神经节细胞感光能力，以应对视网膜色素变性等遗传性视网膜疾病中感光细胞的退化。这代表了一种新颖的、与基因突变无关的、非细胞或基因治疗方法，用于解决 IRD 患者的视力丧失。
2024 年 1 月，Kiora 与全球眼科专科公司 Laboratoires Théa（Théa）的姊妹公司 Théa Open Innovation（TOI）达成协议，在亚洲以外地区对 KIO-301 进行独家全球联合开发和商业化，用于治疗视网膜疾病。
关于Kiora制药
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，开发和商业化治疗罕见视网膜疾病的药物。KIO-301正在开发中，用于治疗视网膜色素变性、无脉络膜症和Stargardt病。这是一种分子光开关，有可能恢复遗传性和/或与年龄相关的视网膜变性患者的视力。KIO-104正在开发中，用于治疗后部非感染性葡萄膜炎。它是二氢乳清酸脱氢酶的下一代非甾体、免疫调节和小分子抑制剂。
https://www.newsfilecorp.com/rel ... Retinal-Dystrophies |
