2024年5月16日
Ocugen是一家专注于发现、开发、商业化新型基因和细胞疗法及疫苗的生物技术公司。今天宣布其 OCU410ST (AAV-hRORA) 1/2 期 GARDian 临床试验第二组的给药已完成，OCU410ST (AAV- hRORA ) 是一种基因修饰疗法候选药物，正在为 Stargardt 病开发作为一次性终身治疗方法。
Ocugen 首席医疗官Huma Qamar 博士表示：“第 2 组参与者的给药完成标志着我们开创性的基因修饰疗法的一个重要临床里程碑。” OCU410ST 使我们能够在剂量递增研究的进展中考虑对患者使用更高的剂量，我们期待分享第一阶段临床试验的初步安全性和有效性数据。”
迄今为止，已在 1/2 期临床试验中对 6 名 Stargardt 病患者进行了给药。另外三名患者将在剂量递增阶段接受高剂量（队列 3）的 OCU410ST。
“对于 Stargardt 病患者来说，仍然存在巨大的未满足的医疗需求，这是影响中心视力的最常见的遗传性视网膜疾病，并且该疾病尚未有 FDA 批准的任何治疗方案。OCU410ST 是一种新型基因修饰疗法，为这些患者带来了希望。”Associated Retina Consultants 临床研究主任兼亚利桑那大学凤凰城医学院临床助理教授 Benjamin Bakall 博士说“我很高兴我们在亚利桑那州凤凰城的联合视网膜顾问公司（ARC）与ARC医学主任Mark Kwong博士领导的手术团队一起完成了第2队列中最后一名患者的给药，该患者利用基因不可知的方法接受了中剂量的这种新型治疗。”
数据和安全监测委员会将于下个月召开会议，审查中剂量组的 4 周安全数据，然后再进行第 3 组（高剂量），即 1 期剂量递增研究的最终剂量。
GARDian 临床试验将评估 Stargardt 病受试者单侧视网膜下注射 OCU410ST 的安全性和有效性，并将分两个阶段进行。第一阶段是一项多中心、开放标签、剂量范围研究，由三个剂量水平组成[低剂量（3.75×10 10 vg/mL）、中剂量（7.5×10 10 vg/mL）和高剂量（2.25× 10 11 毫克/毫升）]。第 2 期是一项随机、单盲剂量扩展研究，其中***和儿童受试者将以 1:1:1 的比例随机分配到两个 OCU410ST 剂量组之一或未治疗组。
Ocugen 致力于为尚无有效治疗方案的遗传性视网膜疾病患者寻找解决方案。虽然 Stargardt 是一种罕见疾病，但它影响了美国和欧洲约 10 万人。
公司预计将于 2024 年第三季度提供 OCU410ST 的临床试验更新。
关于 Stargardt 病
Stargardt 病是一种遗传性眼部疾病，会导致视网膜变性和视力丧失。Stargardt 病是遗传性黄斑变性最常见的形式。与Stargardt相关的进行性视力丧失是由视网膜中央部分（称为黄斑区域）的感光细胞退化引起的。
由于黄斑区感光细胞丧失而导致中心视力下降是Stargardt病的标志。通常会保留一些周边视力。Stargardt病通常在儿童期或青春期发生，但发病年龄和进展速度可能有所不同。Stargardt病患者的视网膜色素上皮 (RPE) 是一层支持光感受器的细胞，也会受到影响。
关于 OCU410ST
OCU410ST 利用 AAV 给视网膜递送 RORA （RAR 相关孤儿受体 A）基因。它代表了 Ocugen 的修饰基因治疗方法，该方法基于核激素受体 (NHR) RORA ，调节与 Stargardt 疾病的通路联系，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞生存网络。
关于 Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. 是一家生物技术公司，专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法以及疫苗，以改善健康并为全球患者带来希望。我们通过大胆创新，利用我们独特的智力和人力资本开辟新的科学道路，对患者的生活产生影响。我们突破性的基因修饰治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，我们正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，以满足未满足的医疗需求。请访问www.ocugen.com
https://ir.ocugen.com/news-relea ... -stargardt-disease/ |
