2024年5月9日
该研究评价了携带LCA5 cDNA（OPGx-001）重组腺相关病毒血清型8 （AAV8）载体视网膜下注射治疗LCA5-LCA的初步安全性。
研究为一项非随机、单臂、1b/2a期剂量递增研究。3例LCA5-LCA患者（年龄分别为19岁、26岁和34岁）单眼接受低剂量（每眼1×1010载体基因组）OPGx-001单眼视网膜下注射，剂量不超过300μl。患者在术前和术后进行三个月的随访评估。通过眼科检查和光学相干断层扫描（SD-OCT）评估眼部安全性，为主要终点指标。次要疗效终点是视力（VA）、全场刺激测试（FST）和虚拟现实定向和移动（VR-O&M）测试的表现。
目前为止，OPGx-001耐受性良好，无手术或药物相关并发症或意外不良事件。在所有受试者的治疗眼中，VA恢复到基线或改善，SD-OCT未见治疗后中央视网膜厚度变化或分层的改变。在其中一名患者中，暗适应视杆细胞敏感度得到改善，这是由暗适应彩色瞳孔测量得到的客观检测。视力的改善也与VR-O&M测试中的更好表现有关。另一名患者通过暗适应FSTs测得的视杆细胞视力未显示出FST改善。
结论：OPGx-001经视网膜下注射给药安全，耐受性良好，即使在这些视网膜受累严重的患者中，也有主观和客观的生物疗效表现。最低剂量时获得疗效也需要谨慎地增加剂量。为了更好地评价初步变化的显著性，需要更长的观测间隔。
作者：Tomas S. Aleman，Artur V. Cideciyan，Mariejel L. Weber，Arlene Santos，Katherine E. Uyhazi，Kelsey Parchinski，William Chung，Paris Margaritis，junwei sun，Drew Scoles，Alexandra V. Garafalo，Ashwath Jayagopal，Benjamin R. Yerxa，Sarah Tuller，Albert Maguire，Jean Bennett
本文转自国际眼科时讯公众号 |
