2024年5月10日
Allen Ho，医学博士，现任宾夕法尼亚州费城Wills眼科医院眼科主任兼视网膜研究主任。在2024 ARVO年会上，何博士发表了一篇论文，介绍了一项针对视网膜色素变性导致严重视力丧失患者的突变未知光遗传学项目12个月的结果。
编者注：为了清晰起见，以下文字经过轻微编辑。
大家好，我是Wills眼科医院和Mid Atlantic Retina的何医生。今天，在ARVO 2024会议上，我将发表一篇论文，介绍一项针对视网膜色素变性导致严重视力丧失患者的突变未知光遗传学项目12个月的结果。这是一项随机对照研究，对一次注射的基因疗法进行高剂量和低剂量干预，显示出持久的视力益处和视觉功能益处。让我们来深入探讨一下，这就是光遗传学，它采用了一种基因工程蛋白，一种光敏视蛋白。我们体内自然存在视蛋白，如视杆和视锥中的视紫红质，或皮肤细胞或眼睛神经节细胞中控制昼夜节律的黑视蛋白。光遗传学旨在当视网膜变性或视网膜光感受器丧失时激活现有的细胞层。在这个项目中，我们看到40%的受试者的视力提高了三行，而假手术组中只有九分之一的受试对象的视力有了三行增涨。三分之一的受试者的视力提高了六行。因此，我们谈论的是让一个有光感或手动的患者去看视力表，数手指或2800或2400的视力。数据显示这是有统计学意义的。这对我们的领域意味着什么？这意味着，对于所有这些因视网膜变性而导致严重视力丧失的患者来说，我们即将有一种突变未知疗法，也许还有一些适合他们的东西。我曾经对这些病人说，你知道，尽量避免虚假的希望，即我们可能会有所收获，我们正在努力。现在看来，我们可以更有信心、有时间表才这么说。这将有望在2024年年底前向美国食品***监督管理局提交生物申请。这是一年数据集中关于光遗传学的总结。这些视力结果得到了功能性视力评估的支持，如形状辨别、从架子上抓物体、圆形物体或方形物体。在活动过程测试中，从基线开始的统计显著改善也支持了这一点，在该测试中，房间尽头的灯被提供给试验中的患者，你必须通过一个过程导航到该灯。所以，请继续关注，这些超低视力患者的前景就在眼前。我是多家基因和细胞治疗公司的顾问，也是Nanoscope光遗传学项目和公司的顾问。
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