Atsena Therapeutics的基因疗法ATSN-101获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗与GUCY2D相关的先天性黑朦（LCA1）
RMAT认定ATSN-101解决LCA1患者未满足的医疗需求。
ATSN-101在最高剂量下显示出具有临床意义的视力改善，并且在正在进行的I/II期临床试验中，治疗6个月后没有发生与药物相关的严重不良事件
2023年11月15日Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于利用基因医学所拥有的改变生命的力量来逆转或预防失明，该公司今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ATSN-101再生医学高级疗法（RMAT）称号，ATSN-101是该公司针对由GUCY2D（LCA1）中的双等位基因突变引起的先天性黑朦患者的领先研究基因疗法。RMAT称号是根据该公司正在进行的ATSN-101 I/II期临床试验的6个月积极疗效数据授予的。
Atsena Therapeutics的首席执行官Patrick Ritschel说“ATSN-101获得FDA的RMAT认定，标志着Atsena的一个重要监管里程碑，验证了我们的视网膜下基因疗法改善视力的潜力，并给LCA1患者的生活带来了有意义的变化，随着我们继续探索将ATSN-101推进到关键临床试验中，我们期待在今年年底报告我们正在进行的I/II期试验的12个月数据。”
美国抗盲基金会首席执行官杰森·门佐说“LCA1是一种遗传性视网膜疾病，会导致早期和严重的视力受损或失明，目前尚无获批的治疗方法，RMAT的认定令人鼓舞地认识到ATSN-101作为一种有前景的重要疗法，并为受LCA1影响的儿童和成年人带来了希望。”
根据《21世纪治愈法案》设立的RMAT指定是一项专门计划，旨在加快有前景的管道产品（包括基因疗法）的药物开发和审查过程。再生医学疗法如果旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症，则有资格获得RMAT认定，初步临床证据表明该药物或疗法有可能解决该疾病或病症未满足的医疗需求。RMAT认定为赞助商提供了FDA关于有效药物开发的密集指导，包括讨论替代或中间终点、支持加速批准的潜在方法、满足批准后要求的能力、生物制品许可证申请（BLA）的潜在优先审查以及其他加快开发和审查的机会。
Atsena还获得了FDA授予的孤儿药资格，用于治疗LCA1的ATSN-101。
关于GUCY2D相关先天性黑蒙（LCA1）
LCA1是一种单基因眼病，会破坏视网膜的功能。它是由GUCY2D基因突变引起的，导致早期和严重的视力障碍或失明。GUCY2D-LCA是LCA最常见的形式之一，大约20%的遗传性视网膜疾病患者患有这种疾病。目前还没有批准的治疗LCA1的方法。
关于Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，为遗传性失明开发新的治疗方法。该公司正在进行的I/II期临床试验正在评估ATSN-101治疗GUCY2D相关的Leber先天性黑蒙（LCA1），这是儿童失明最常见的原因之一。中期安全性和有效性数据表明ATSN-101耐受性良好，治疗后6个月观察到视力有临床意义的改善。该公司其他专有资产管线包括ATSN201，一种利用该公司新型展开衣壳AAV.SPR治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的研究性基因疗法，以及ATSN301，一种基于双AAV载体的基因疗法，用于预防MYO7A相关Usher综合征（USH1B）的失明。Atsena由眼科基因治疗先驱Shannon Boye博士和佛罗里达大学的Sanford Boye博士创立，总部位于北卡罗来纳州的三角研究区，该地区拥有丰富的基因治疗专业知识。欲了解更多信息，请访问 atsenatx.com。
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