Atsena Therapeutics筹集了5500万美元的A轮融资，以推进LCA1基因治疗临床计划，两项临床前转化到临床以及针对眼病的新型衣壳开发
2020 12 16
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于提供改变生活的基因药物来扭转或预防失明症，今天宣布已结束超额认购的5500万美元由Sofinnova Investments牵头的融资，其他新投资者Abingworth和Lightstone Ventures参与。创始投资者Hatteras Venture Partners和Foundation Fighting Blindness的RD基金以及现有的投资者Osage大学合作伙伴，佛罗里达大学和曼宁家庭基金会也参加了这一回合。 Sofinnova的合伙人Sarah Bhagat博士，Abingworth的负责人Jackie Grant博士，Lightstone的普通合伙人Jason Lettmann将加入Atsena的董事会。
这些资金将用于推进Atsena正在进行的I/II期临床试验，评估gucy2d相关Leber先天性黑蒙(LCA1)患者的基因疗法，以及3期的完整制造开发。此外，这笔资金将使Atsena扩大其团队，以支持新基因疗法的研究和开发，包括两项现有的遗传性视网膜疾病临床前项目向临床的推进，以及公司创新的腺相关病毒(AAV)技术平台的进步。
Atsena的MBA首席执行官Patrick Ritschel说:“我们感谢新投资者和现有投资者的支持，他们对我们技术潜力的热情鼓舞着我们，我们可以克服遗传性视网膜疾病预防或逆转失明的独特障碍。”“A轮融资为我们从LCA1临床试验中读出疗效数据的关键转折点提供了融资跑道。在我们继续加快推进这项试验和临床前项目的同时，我们也很高兴能加速我们作为眼科基因治疗公司的发展。”
I/II期LCA1临床试验目前正在将患者纳入第二批给药队列。Atsena从赛诺菲获得基因疗法的独家授权，赛诺菲最初是从佛罗里达大学获得授权。LCA是儿童失明的最常见原因。LCA1是由GUCY2D基因突变引起的，可导致早期严重的视力损害或失明。GUCY2D-LCA1是LCA最常见的形式之一，大约20%的患者患有这种遗传性视网膜疾病。
Bhagat博士说:“我们相信Atsena在眼科基因治疗方面的基础和潜在的改变游戏规则的新型AAV载体使公司成为首选合作伙伴。”“Sofinnova很高兴能支持Atsena，我们期待着帮助该团队进一步实现其使命，为遗传性视网膜疾病患者开发改变生活的基因疗法。”
关于Atsena疗法
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发遗传性失明的新疗法。该公司正在进行的I/II期临床试验正在评估一种潜在的治疗儿童失明的最常见原因之一。其领先的临床前资产的额外管道由腺相关病毒(AAV)技术平台提供动力，该技术平台专为克服遗传性视网膜疾病带来的重大障碍而设计，其独特的方法是根据每个患者的具体需求来优化治疗。Atsena由眼科基因治疗先驱Shannon Boye博士和Sanford Boye博士创立，与佛罗里达大学有许可、研究和制造合作，并在波士顿、马萨诸塞州和北卡罗来纳州的research Triangle设有办公室，那里拥有丰富的基因治疗专业知识。更多信息，请访问atsenatx.com。
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