2020 11 17
在1/2a期研究中，接受玻璃体内光遗传学基因治疗的晚期视网膜色素变性患者在16周时视力较基线水平有所改善。
“纳米镜的多色视蛋白在周围光线下被激活，产生显著的光电流，不需要光学电子眼镜，”Santosh Kumar Mahapatra女士在美国眼科学会网络会议的视网膜主题日上说。
vMCO-010(纳米镜)单次玻璃体内注射靶向的是双极细胞，而不是视网膜神经节细胞（这里涉及单色环绕机制）。Mahapatra说，光遗传学基因疗法将双极细胞变成光感应激活的神经元，使它们成为视网膜新的光感受器（替代杆细胞和锥细胞）。
该研究包括11名患有晚期视网膜色素变性的患者，这些患者在研究眼中没有光感或仅有光感，都不能用单眼数清手指。患者在基线时接受低剂量或高剂量的vMCO-010。玻璃体腔注射16周后评估安全性和视力。
该研究包括三名患者接受1.75×10的11次方 VG的低剂量治疗和三名患者接受3.5×10的11次方 VG的高剂量治疗。在确认大剂量的安全性后，将5例患者加入大剂量队列。
16周时，该疗法耐受性良好。Mahapatra说，5名患者不需要治疗，5名患者出现轻度眼压升高，接受了局部青光眼药物治疗，3名患者出现了眼内炎症，但用局部类固醇缓解。
16周时，高剂量队列中的8名患者中有7名患者的视力改善了15个字母或以上，8名患者中有6名患者的视力改善了30个字母或以上。他说，低剂量组的一名患者的视力提高了15个字母或更多。
他说，在视觉引导下的Y移动测试中，参与者还表现出平均延迟从基线的30秒提高到16周后的15秒。
我们观察到玻璃体内注射一次MCO后16周出现剂量与效果成正比的疗效反应。有了这些令人鼓舞的结果，Nanoscope正计划在印度开展一项美国试验的后续研究。”Mahapatra说。
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