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2018年6月6日
Nightstar Therapeutics plc（纳斯达克股票代码：NITE）是一家开发罕见遗传性视网膜疾病治疗的临床阶段基因治疗公司，今天公布了截至2018年3月31日的季度财务业绩，并提供了最新成果和即将来临的临床里程碑的最新情况。
“我们开始于2018年并始终坚定执行，”首席执行官Dave Fellows表示。 “我们很高兴地宣布，我们用于治疗X连锁性视网膜色素变性（XLRP）的计划超前进度。今年第三季度，我们预计将公布1/2期XIRIUS试验剂量增加研究的初步数据，并于今年第四季度开始XIRIUS扩展研究的招募，这是继我们今年早些时候提前实施我们在无脉络膜症的临床3期STAR试验中取得的成就之后，我们期待继续我们治愈遗传性视网膜疾病的使命“。
2018年和2019年的预期里程碑
NSR-RPGR用于X-连锁性视网膜色素变性
2018年第三季度：剂量升级研究的初步数据。预计XIRIUS试验中剂量升级研究的NSR-RPGR的初步有效性和安全性数据将在即将召开的医学会议上提出。
2018年第四季度：启动扩展研究。 XIRIUS试验的扩展研究旨在通过剂量升级研究招募约30名患者。预计扩展研究将包括约15名患者的低剂量对照组。
2019年中期：扩展研究的初步数据
2019年下半年：剂量升级研究的一年随访数据
2020年：扩展研究一年随访数据
NSR-REP1用于无脉络膜症
2019年上半年：完成无脉络膜症的临床3期STAR注册试验招募
2020年：临床3期STAR试验的一年随访数据
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