Nightstar将推出有史以来第一个测试脉络膜血症基因疗法的III期临床试验。该试验将在欧洲，美国，加拿大和南美洲的140名患者中进行。
Nightstar的脉络膜血症基因疗法NSR-REP1使用腺伴随病毒将CHM基因的健康拷贝插入患者体内以纠正RPE1功能。治疗注射到患者的眼睛，在那里它可以直接瞄准视网膜细胞。基因治疗的目的是通过恢复健康的视网膜组织来预防与疾病相关的视力丧失。
预计Nightstar试验将在美国，欧洲，加拿大和南美的18个临床地点招募大约140名患者。该试验去年进行了几轮成功的筹款，为基因疗法铺平了道路，可能会减缓或阻止病情进展。如果III期结果为阳性，那么Nighstar的NSR-REP1可能成为脉络膜血症进入市场的首个基因疗法。
“启动有史以来第一个用于治疗脉络膜血症的III期临床试验是Nightstar的一个重要里程碑，对于因这种破坏性疾病而致失明的患者来说，这是一个巨大的进步，”Nightstar首席执行官Dave Fellows说。 。 “我们对NSRREP1治疗后的反应非常鼓舞。这一成就体现了我们团队成功推进重要基因治疗的能力。我们感谢我们的学术和倡导合作伙伴以及参与我们研究的许多患者，他们都帮助我们实现了这一里程碑。“ |
