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2018年4月23日
MeiraGTx Limited是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准AAV-RPGR治疗由于视网膜色素变性GTP酶调节（RPGR）基因缺乏导致X连锁视网膜色素变性（XLRP）快速审定资格。
“XLRP是一种破坏性疾病，导致快速进展性失明，目前还没有经过批准的治疗方案。对于患有XLRP的患者和MeiraGTx公司而言，这个快速审定资格是一个重要的里程碑，使我们的团队能够与FDA密切沟通，并且经常与FDA合作，为患者带来急需的治疗方法，“MeiraGTx总裁兼首席执行官 Alexandria Forbes博士说。 “标志着我们的眼科计划今年收到的第三个监管里程碑，我们期待继续这一动力，为我们致力于为患者开发创新的基因疗法治疗。”
MeiraGTx目前正在进行开放标签，1/2期剂量递增临床试验，AAV-RPGR治疗被称为RPGR开放性阅读框15（RPGR- ORF 15）RPGR基因突变引起的XLRP***和儿童患者 。 AAV-RPGR已收到美国FDA颁发的孤儿药资格和欧洲***管理局（EMA）的孤儿药产品资格。除MeiraGTx正在进行的1/2期研究外，MeiraGTx还将继续招募并开展对XLRP患者的自然史研究。
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